Nein, nicht die Zulassung wurde verweigert, sondern die Review, also die Prüfung einer Zulassung. Verständlich, sind ja auch nur Daten aus einer Phase II Studie. Bei Biomarin zeigte das Medi keine Wirkung und bei Serepta waren es nur 12 Patienten und qualitativ schlechte Studie. Daher hatte bisher noch keiner eine Chance. Sind normale Punkte. Daher denke ist, dass Santhera von all denen wirklich die besten Chancen haben: ihre Daten basieren auf einer positiven Phase III Studie mit 65 Patienten. Ich bin selbst aktuell nicht investiert, mangels Liquidität, aber ich denke, das Potential ist real und es macht für mich Sinn, dass Santhera den Antrag für den Review-Prozess bei der FDA wirklich sorgfältig vorbereitet. Wobei einem auch bewusst sein muss, dass Raxone kein Medi ist, was DMD als Krankheit behandelt, sondern nur wichtige Symptomentwicklungen verzögert. Immerhin scheint dies zu wirken.
Gruss
Hannelore