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Basel, 3. Dezember 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Isavuconazol den Status einesQualified Infectious Disease Product (QIDP) zur Behandlung invasiver Aspergillose erteilt hat.

Mit dem QIDP-Status ist eine beschleunigte Bearbeitung von Zulassungsanträgen (Priority Review) und eine fünfjährige Verlängerung der Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten ab dem Zeitpunkt der Zulassung verbunden. Diese Erleichterungen wurden auf Grundlage des US-amerikanischen Generating Antibiotic Incentives Now (GAIN) Acterteilt, der 2012 als Teil des FDA Safety and Innovation Act in Kraft trat und Anreize für die Entwicklung neuer Anti-Infektiva bietet.

Die fünf Jahre Verlängerung gelten zusätzlich zu der siebenjährigen Marktexklusivität, die Isavuconazol aufgrund des kürzlich erteilten Orphan-Drug-Status der FDA zur Behandlung von invasiver Aspergillose erhalten hat. In den USA besitzt Isavuconazol auch Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Zygomykose, einer lebensbedrohlichen invasiven Pilzerkrankung, die durch neuerdings vermehrt auftretende pathogene Schimmelpilze verursacht wird.

"Wir freuen uns sehr, dass Isavuconazol der QIDP-Status zur Behandlung von invasiver Aspergillose zuerkannt wurde", so Ronald Scott, Chief Executive Officer der Basilea. "Pathogene Pilze sind eine bedeutende Bedrohung der öffentlichen Gesundheit und die Tatsache, dass Aspergillus-Schimmelpilze auf die GAIN-Liste der Krankheitserreger gesetzt wurden, gegen die mit Priorität neue Medikamente entwickelt werden müssen, zeigt den hohen medizinischen Bedarf von Patienten, die an diesen potenziell lebensbedrohlichen Infektionen leiden. Die bisher verfügbaren präklinischen und klinischen Daten zeigen, dass Isavuconazol das Potenzial hat, eine wichtige Behandlungsoption für diese Patienten zu werden. Derzeit werden die Datenanalysen der Phase-3-Studien SECURE und VITAL für die potenzielle Einreichung eines Zulassungsantrags in der ersten Hälfte 2014 abgeschlossen."

Invasive Pilzinfektionen sind schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen, die innere Gewebe und Organe angreifen und sich über die Blutbahn weiter verbreiten können.Aspergillus (Schimmelpilze) und Candida (Hefepilze) gehören zu den Pilzen, die häufig mit invasiven Pilzinfektionen verbunden sind.[1],[2] Invasive Aspergillose trifft vor allem Patienten mit beein­trächtigtem oder geschwächtem Immunsystem. Schätzungen zufolge erkranken daran 5-13 % der Empfänger von oft in Verbindung mit Leukämie durchgeführten Knochenmarktransplan­tationen, 5-25 % der Patienten, die eine Herz- oder Lungentransplantation erhalten haben, und 10-20 % der Leukämie-Patienten, die sich einer intensiven Chemotherapie unterziehen.[3] Studien berichten über Sterblichkeitsraten bei Transplantationspatienten mit invasiver Aspergillose zwischen 34 % und 58 %.[4] Zygomykose ist eine neuerdings vermehrt auftretende Pilzinfektion, die mit hoher Morbidität und Mortalität verbunden ist. Für infizierte Transplantationspatienten wurden Sterblichkeitsraten von bis zu 80 % berichtet.[5]

Über Isavuconazol

Isavuconazol (Inhaltsstoff: Isavuconazoniumsulfat) befindet sich derzeit in der klinischen Phase 3 der Entwicklung. Es ist ein einmal täglich zu verabreichendes und sowohl in intravenöser, als auch oraler Darreichungsform verfügbares Breitspektrum-Antimykotikum für die potenzielle Behandlung schwerer, invasiver und lebensbedrohlicher Pilzinfektionen. Isavuconazol zeigte in vitro und in vivo eine breite Aktivität gegenüber Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus). In In-vitro-Studien und Tiermodellen zeigte es Aktivität gegenüber neuerdings vermehrt auftretenden und oft tödlich verlaufenden Infektionen mit pathogenen Schimmelpilzen, beispielsweise den Erregern der Zygomykose. Durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA erhielt Isavuconazol Fast-Track-Status sowie Orphan-Drug-Status für invasive Aspergillose und Zygomykose. Isavuconazol wird gemeinsam mit Astellas Pharma Inc. entwickelt.

Über das Isavuconazol Phase-3-Programm

Das Isavuconazol Phase-3-Programm besteht aus den drei Studien SECURE, VITAL und ACTIVE. Vor kurzem wurden positive Topline-Ergebnisse der SECURE-Studieveröffentlicht, einer globalen, randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie, bei der die Sicherheit und Wirksamkeit von einmal täglich verabreichtem Isavuconazol im Vergleich zu zweimal täglich verabreichtem Voriconazol bei der Initialbehandlung invasiver, durch Aspergillus-Schimmelpilze oder bestimmte andere Fadenpilze hervorgerufene Infektionen untersucht wurde. Die Studie zeigte die Nicht-Unterlegenheit (Non-inferiority) von Isavuconazol gegenüber Voriconazol. Die Wirksamkeit von Isavuconazol wurde anhand des primären Endpunkts der Studie, der 42-Tage-Gesamtsterblich­keit in der Intent-to-treat-Population (N = 516), gezeigt. Auf Studienmedikation zurückzuführende unerwünschte Wirkungen wurden bei 42.4 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 59.8 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet. Insgesamt, d. h. mit oder ohne Bezug zu den eingesetzten Medikamenten, wurden unerwünschte Wirkungen bei 96.1 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 98.5 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet.

Die VITAL-Studie ist eine Open-label-Phase-3-Studie, bei der Aspergillose-Patienten mit bestehender Nierenschädigung behandelt werden sowie Patienten mit invasiven Infektionen durch neuerdings vermehrt auftretende pathogene Pilze, wie beispielsweise Zygomyceten. Die Rekrutierung von Patienten für die VITAL-Studie ist abgeschlossen (N = 150). Gemäss der von Studienärzten erhobenen Daten wurden rund 45 Patienten mit Zygomykose in die Studie aufgenommen sowie eine vergleichbare Zahl von Patienten mit bestehender Nierenschädigung. Eine Überprüfung der Diagnosen und Behandlungsergebnisse der Studie durch ein unabhängiges Data Review Committee wird derzeit durchgeführt.

In der randomisierten, doppelt verblindeten Phase-3-Studie ACTIVE wird intravenös (i. v.) und oral verabreichtes Isavuconazol im Vergleich zu Caspofungin i. v. gefolgt von oralem Voriconazol zur Behandlung invasiver Candida-Infektionen untersucht. Die Patientenrekrutierung für die ACTIVE-Studie wird fortgesetzt und kann voraussichtlich im ersten Teil des Jahres 2015 abgeschlossen werden.

Über Basilea

Basilea Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der Schweizer Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Mittels der integrierten Forschungs- und Entwicklungs­aktivitäten ihrer schweizerischen Tochtergesellschaft Basilea Pharmaceutica International AG konzentriert sich die Gesellschaft auf innovative Medikamente zur Behandlung von bakteriellen Infektionen, Pilzinfektionen und Krebs. Dabei nimmt sich Basilea der medizinischen Herausforderung an, Lösungen gegen die zunehmende Ausbildung von Resistenzen und das Nicht-Ansprechen auf bisherige Therapieformen zu finden.

Basilea gibt Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol zur Behandlung von Zygomykose durch die US-Arzneimittelbehörde FDA bekannt

Basel, 18. November 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Isavuconazol zur Behandlung der lebens­bedrohlichen Pilzerkrankung Zygomykose (auch bekannt als Mucormykose) den Orphan-Drug-Status erteilt hat. Am 28. Mai 2013 hatte Basilea die Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol zur Behandlung invasiver Aspergillose durch die FDA bekanntgegeben.

Der Orphan-Drug-Status der FDA bietet für den Antragsteller mehrere Vorteile, einschliesslich einer siebenjährigen Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten ab dem Zeitpunkt der Zulassung. Zudem besitzt Isavuconazol den FDA Fast-Track-Status, der darauf abzielt, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen wichtige neue Medikamente so schnell wie möglich zur Verfügung zu stellen.

"Zygomykose ist eine lebensbedrohliche Infektion, die durch Zygomyceten, eine Klasse neuerdings vermehrt auftretender pathogener Pilze, verursacht wird", so Prof. Achim Kaufhold, Chief Medical Officer der Basilea. "Infektionen mit "neuen" pathogenen Pilzen sind eine wachsende Gesundheitsgefahr. Sie treten in der Regel bei Patienten mit beeinträchtigtem oder geschwächtem Immunsystem auf, wie beispielsweise Krebs- oder Transplantationspatienten, sowie bei Patienten mit Diabetes und sind unbehandelt mit hohen Sterblichkeitsraten verbunden. In In-vitro-Studien und Tiermodellen zeigte sich die Wirksamkeit von Isavuconazol gegenüber verschiedenen Zygomyceten und weiteren "neuen" pathogen Pilzen. Die Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Basilea und unseren Partner Astellas." Er ergänzte: "Während der Fokus auf dem Abschluss der Analyse der SECURE- und VITAL-Studien liegt, um so die potenzielle Einreichung eines Zulassungsantrags in der ersten Hälfte 2014 zu unterstützen, wird die Patientenrekrutierung für die ACTIVE-Studie fortgesetzt und kann voraussichtlich im ersten Teil des Jahres 2015 abgeschlossen werden."

Aufgrund ihrer begrenzten Aktivität gegenüber Zygomyceten sind Voriconazol, Fluconazol und Echinocandine nicht für die Behandlung von Zygomykose zugelassen.

Isavuconazol befindet sich in Phase 3 der klinischen Entwicklung. Die Rekrutierung von Patienten für die Isavuconazol Open-label-Phase-3-Studie (VITAL), bei der Aspergillose-Patienten mit bestehender Nierenschädigung behandelt werden sowie Patienten mit invasiven Infektionen durch Zygomyceten und weitere, neuerdings vermehrt auftretende pathogene Pilze, ist abgeschlossen (N = 150). Gemäss der von Studienärzten erhobenen Daten wurden rund 45 Patienten mit Mucormykose (Zygomykose) in die Studie aufgenommen sowie eine vergleichbare Zahl von Patienten mit bestehender Nierenschädigung. Eine Überprüfung der Diagnosen und Behandlungsergebnisse der Studie durch ein unabhängiges Data Review Committee wird derzeit durchgeführt.

Vor kurzem wurden positive Topline-Ergebnisse der Phase-3-Studie mit Isavuconazol in invasiver Aspergillose (SECURE) veröffentlicht. Die Studie zeigte die Nicht-Unterlegenheit (Non-inferiority) von Isavuconazol gegenüber Voriconazol bei der Initialbehandlung invasiver, durch Aspergillus-Schimmelpilze oder weitere Fadenpilze hervorgerufener Infektionen. Die Wirksamkeit von Isavuconazol wurde anhand des primären Endpunkts der Studie, der 42-Tage-Gesamtsterblich­keit in der Intent-to-treat-Population (N = 516), gezeigt. Auf Studienmedikation zurückzuführende unerwünschte Wirkungen wurden bei 42.4 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 59.8 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet. Insgesamt, d. h. mit oder ohne Bezug zu den eingesetzten Medikamenten, wurden unerwünschte Wirkungen bei 96.1 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 98.5 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet.

In der randomisierten, doppelt verblindeten Isavuconazol Phase-3-Studie ACTIVE wird intravenös (i. v.) und oral verabreichtes Isavuconazol gegenüber Caspofungin i. v. gefolgt von oralem Voriconazol zur Behandlung invasiver Candida-Infektionen untersucht.

Über Isavuconazol

Isavuconazol (Inhaltsstoff: Isavuconazoniumsulfat) ist ein derzeit in der klinischen Phase 3 der Entwicklung befindliches, einmal täglich zu verabreichendes und sowohl in intravenöser, als auch oraler Darreichungsform verfügbares Breitspektrum-Antimykotikum für die potenzielle Behandlung schwerer, invasiver und lebensbedrohlicher Pilzinfektionen. Isavuconazol zeigte in vitro und in vivo eine breite Aktivität gegenüber Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus). In In-vitro-Studien und Tiermodellen zeigte es Aktivität gegenüber neuerdings vermehrt auftretenden und oft tödlich verlaufenden Infektionen mit pathogenen Pilzen, beispielsweise den Erregern der Zygomykose (auch bekannt als Mucormykose). Durch die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA erhielt Isavuconazol Fast-Track-Status sowie Orphan-Drug-Status für invasive Aspergillose und Zygomykose. Isavuconazol wird gemeinsam mit Astellas Pharma Inc. entwickelt.

Über Basilea

Basilea Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der Schweizer Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Mittels der integrierten Forschungs- und Entwicklungs­aktivitäten ihrer schweizerischen Tochtergesellschaft Basilea Pharmaceutica International AG konzentriert sich die Gesellschaft auf innovative Medikamente zur Behandlung von bakteriellen Infektionen, Pilzinfektionen und Krebs. Dabei nimmt sich Basilea der medizinischen Herausforderung an, Lösungen gegen die zunehmende Ausbildung von Resistenzen und das Nicht-Ansprechen auf bisherige Therapieformen zu finden.

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Basilea veröffentlicht positive Topline-Ergebnisse aus Phase-3-Studie mit Antimykotikum Isavuconazol

• Phase-3-Studie mit Isavuconazol in invasiver Aspergillose (SECURE) erreicht primären Endpunkt

Basel, 30. September 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) veröffentlichte heute positive Topline-Daten der Phase-3-Studie (SECURE) mit Isavuconazol in invasiver Aspergillose. Das Antimykotikum (Mittel gegen Pilzerkrankungen) Isavuconazol wird gemeinsam mit Astellas Pharma Inc. entwickelt.

Die randomisierte, doppelt verblindete Studie (SECURE) erreichte das primäre Studienziel. Sie zeigte die Nicht-Unterlegenheit (Non-inferiority) von Isavuconazol gegenüber Voriconazol bei der Initialbehandlung invasiver, durch Aspergillus-Schimmelpilze oder weitere Fadenpilze hervor­gerufener Infektionen. Die Wirksamkeit von Isavuconazol wurde anhand des primären Endpunkts der Studie, der 42-Tage-Gesamtsterblichkeit in der Intent-to-treat-Population (N = 516), gezeigt. Die Gesamtsterblichkeit betrug 18.6 % in der mit Isavuconazol behandelten Gruppe gegenüber 20.2 % in der Voriconazol-Gruppe. Das 95 %-Konfidenzintervall des Unterschieds in der Gesamt­sterblichkeit zwischen den beiden Behandlungsgruppen lag innerhalb der vorgegebenen 10 %-Nichtunterlegenheitsgrenzen (Non-inferiority margin).

Darüber hinaus erwies sich Isavuconazol auch bei der sogenannten Gesamterfolgsrate am Ende der Behandlung (Kombination aus klinischem, mykologischem und radiologischem Ansprechen auf die Behandlung), dem wichtigsten sekundären Endpunkt, bei Patienten mit nachgewiesener oder wahrscheinlicher Infektion als vergleichbar mit Voriconazol (35.0 % bzw. 36.4 % ). Die verblindete Beurteilung des Behandlungsergebnisses erfolgte durch das unabhängige Expertengremium (Data Review Committee) der Studie.

Insgesamt, d. h. mit oder ohne Bezug zu den eingesetzten Medikamenten, wurden unerwünschte Wirkungen bei 96.1 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und bei 98.5 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen waren Übelkeit, Erbrechen, Pyrexie (Fieber), Durchfall und Hypokaliämie (Kaliummangel im Blut), die in beiden Behandlungsgruppen in vergleichbarem Umfang auftraten. Auf Studienmedikation zurückzuführende unerwünschte Wirkungen wurden bei 42.4 % der Patienten in der Isavuconazol-Gruppe und 59.8 % der Patienten in der Voriconazol-Gruppe beobachtet.

Basileas CEO Ronald Scott kommentierte: "Der erfolgreiche Abschluss dieser Studie ist ein grosser Erfolg und ein wichtiger Meilenstein für unser Unternehmen. Invasive Aspergillose ist eine lebensbedrohliche Erkrankung, die hauptsächlich immungeschwächte Patienten betrifft. Es besteht ein hoher Bedarf an neuen Mitteln für die Behandlung von Pilzerkrankungen bei schwerstkranken Patienten. Das Ergebnis dieser Isavuconazol-Studie (SECURE) ist ein bedeutender Schritt in der Entwicklung dieser möglichen neuen Therapieoption für Patienten, die an invasiver Aspergillose leiden."

"Wir sind hocherfreut über die positiven Topline-Ergebnisse der SECURE-Studie, der grössten jemals durchgeführten Interventions-Studie bei Patienten mit invasiver Aspergillose", sagte Prof. Achim Kaufhold, Basileas Chief Medical Officer. "Die Daten aus den SECURE- und VITAL-Studien könnten die Basis für die Einreichung eines ersten Zulassungsantrags im ersten Teil des Jahres 2014 bilden. Die VITAL-Studie könnte weitere wichtige Daten für die Entwicklung und Bewertung von Isavuconazol liefern, insbesondere hinsichtlich Patienten mit Mucormykose und Patienten mit bestehender Nierenschädigung."

Update zu den weiteren laufenden Isavuconazol Phase-3-Studien (VITAL und ACTIVE)

Die Rekrutierung von Patienten für die Isavuconazol Open-label-Phase-3-Studie (VITAL), bei der Aspergillose-Patienten mit bestehender Nierenschädigung behandelt wurden sowie Patienten mit invasiven Infektionen durch Mucormyzeten und andere, neuerdings vermehrt auftretende pathogene Pilze, ist abgeschlossen (N = 150). Gemäss der von Studienärzten erhobenen Daten wurden rund 45 Patienten mit Mucormykose in die Studie aufgenommen sowie eine vergleichbare Zahl von Patienten mit bestehender Nierenschädigung. Eine Überprüfung der Diagnosen und Behandlungsergebnisse der Studie durch das unabhängige Data Review Committee wird derzeit durchgeführt.

In der randomisierten, doppelt verblindeten Isavuconazol Phase-3-Studie (ACTIVE), bei der zur Behandlung invasiver Candida-Infektionen intravenös (i. v.) und oral verabreichtes Isavuconazol gegenüber Caspofungin i. v. gefolgt von oralem Voriconazol untersucht wird, läuft die Patientenrekrutierung weiter.

Telefonkonferenz

Basilea Pharmaceutica AG lädt am Montag, 30. September 2013 um 16:00 Uhr (MESZ) zu einer Telefonkonferenz ein, um den Inhalt der heutigen Pressemitteilung zu besprechen.

Die Einwahlnummern sind:

Eine Aufzeichnung wird eine Stunde nach der Telefonkonferenz zur Verfügung gestellt und kann bis Mittwoch, 02. Oktober 2013 um 18:00 Uhr (MESZ) abgerufen werden. Teilnehmer, die sich die Aufzeichnung anhören möchten, wählen:

und werden gebeten, die ID 12906 gefolgt vom # Zeichen einzugeben.

Über Isavuconazol

Isavuconazol ist ein derzeit in der klinischen Phase 3 der Entwicklung befindliches, einmal täglich zu verabreichendes und sowohl in intravenöser, als auch oraler Darreichungsform verfügbares Breitspektrum-Antimykotikum für die potenzielle Behandlung schwerer, invasiver und lebensbedrohlicher Pilzinfektionen. Isavuconazol zeigte in vitro und in vivo eine breite Aktivität gegenüber Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus) sowie In-vitro-Aktivität gegenüber neuerdings vermehrt auftretenden und oft tödlich verlaufenden Infektionen mit pathogenen Pilzen, beispielsweise den Erregern der Mucormykose. Durch die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA erhielt Isavuconazol Fast-Track-Status sowie Orphan-Drug-Status für invasive Aspergillose. Isavuconazol wird gemeinsam mit Astellas Pharma Inc. entwickelt.

Über das Isavuconazol Phase-3-Programm

Das Isavuconazol Phase-3-Programm besteht aus den drei Studien SECURE, VITAL und ACTIVE. Die SECURE-Studie ist eine globale, randomisierte, doppelt verblindete Phase-3-Studie, bei der die Sicherheit und Wirksamkeit von einmal täglich verabreichtem Isavuconazol im Vergleich zu zweimal täglich verabreichtem Voriconazol bei der Initialbehandlung invasiver, durch Aspergillus-Schimmelpilze oder bestimmte andere Fadenpilze hervorgerufene Infektionen untersucht wird. Die VITAL-Studie ist eine Open-label-Phase-3-Studie, bei der der Einsatz von Isavuconazol bei Aspergillose-Patienten mit bestehender Nierenschädigung sowie bei Patienten mit invasiven Infektionen durch neuerdings vermehrt auftretende und oft tödliche Schimmelpilze, Hefen oder dimorphe Pilze untersucht wird. Die ACTIVE-Studie ist eine Phase-3-Studie, bei der die Sicherheit und Wirksamkeit von intravenös (i. v.) und oral verabreichtem Isavuconazol gegenüber Caspofungin i. v. gefolgt von oralem Voriconazol zur Behandlung invasiver Candida-Infektionen untersucht wird.

Über invasive Aspergillose

Schätzungen zufolge erkranken 5-13 % der Knochenmarkempfänger, 5-25 % der Patienten, die eine Herz- oder eine Lungentransplantation erhalten haben und 10-20 % der Leukämie-Patienten, die sich einer intensiven Chemotherapie unterziehen an invasiver Aspergillose.[1] Studien berichten über Sterblichkeitsraten bei Transplantationspatienten mit invasiver Aspergillose zwischen 34 % und 58 %.[2] Bei Patienten, die nach Organtransplantationen an invasiver Aspergillose erkrankten, hatten 47 % eine eingeschränkte Nierenfunktion. Akutes Nierenversagen trat bei 43 % der auf Intensivstationen behandelten Patienten mit invasiver Aspergillose auf, im Vergleich zu 20.5 % aller Intensivstationpatienten.[2],[3]

Basilea präsentiert erste Phase-1-Daten für ihren neuartigen Antikrebs-Wirkstoff BAL101553 auf ASCO-Konferenz

Basel, 4. Juni 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass auf dem vom 31. Mai bis 4. Juni in Chicago, Illinois (USA) stattfindenden Jahrestreffen der American Society of Clinical Oncology (ASCO), Interimsdaten aus der laufenden Phase-1-Studie mit ihrem Onkologiewirkstoff BAL101553 vorgestellt werden. In die Studie werden Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren aufgenommen.

Die präsentierten Daten zeigen eine gute Verträglichkeit von intravenös verabreichtem BAL101553 bei den bisher untersuchten Dosen und liefern darüber hinaus erste Belege für eine Antitumorwirkung der Substanz. Unter den bisher 18 behandelten Patienten zeigte ein Patient ein partielles Ansprechen (Reduktion der Tumorgrösse). Bei weiteren fünf Patienten hatte sich die Tumorerkrankung stabilisiert, davon zeigten zwei Patienten eine Stabilisierung für mehr als 16 Wochen. Die wichtigsten Nebenwirkungen waren Übelkeit/Erbrechen sowie eine vorübergehende Erhöhung des Blutdrucks. Diese waren gut behandelbar. Zur Bestimmung der maximal verträglichen Dosis wird die Studie mit steigenden Dosierungen fortgesetzt.

Im Rahmen der Studie gewonnene pharmakokinetische Daten zeigen proportional zur eingesetzten Dosis ansteigende Wirkstoffkonzentrationen. Darüber hinaus zeigen erste pharmakodynamische Analysen von nach der Behandlung gewonnenen Tumorbiopsien eine Reduzierung der den Tumor versorgenden Blutgefässe und eine Hemmung des Tumorzellwachstums.

"Resistenzen gegenüber derzeit verfügbaren Krebsmedikamenten bleiben eine der grössten Herausforderungen in der Behandlung von Krebspatienten", kommentierte Prof. Achim Kaufhold, Basilea's Chief Medical Officer. "Diese Zwischenergebnisse sind ermutigend und geben einen ersten Hinweis auf eine Antitumor-Aktivität unseres Entwicklungsprodukts BAL101553 bei Patienten, die auf eine Standardbehandlung nicht ansprechen. Darüber hinaus ist das beobachtete Sicherheitsprofil von BAL101553 vielversprechend."

Dr. Heidi Lane, Head of Cancer Biology Basilea, ergänzte: "Sobald die maximal verträgliche Dosis bestimmt ist, ist eine Erhöhung der Patientenzahl vorgesehen, um so Tumorarten zu identifizieren, die auf diesen neuartigen Antikrebs-Wirkstoff ansprechen könnten. Gleichzeitig untersuchen wir neuartige Biomarker, die helfen sollen, die Patientengruppen zu bestimmen, die am ehesten von der Behandlung profitieren könnten."

BAL101553 ist ein sehr gut wasserlösliches Prodrug von Basileas niedermolekularem Wirkstoff BAL27862, der sich gegen das für die Tumor-Zellteilung essenzielle Mikrotubuli-Netzwerk richtet. In früheren Untersuchungen konnte gezeigt werden, dass der Wirkstoff über einen dualen Wirkmechanismus verfügt, bei dem einerseits Krebszellen direkt angegriffen werden und andererseits die Blutversorgung des Tumors unterbrochen wird.

Basilea gibt Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol durch die US-Arzneimittelbehörde FDA bekannt

Basel, 28. Mai 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Isavuconazol zur Behandlung von invasiver Aspergillose den Orphan-Drug-Status erteilt hat.

Der Orphan-Drug-Status der FDA bietet für den Antragsteller mehrere Vorteile, einschliesslich einer siebenjährigen Marktexklusivität ab dem Zeitpunkt der Zulassung in den USA. Bereits zuvor wurde Isavuconazol von der FDA der Fast-Track-Status erteilt. Das Fast-Track-Verfahren dient dazu, die Entwicklung von Medikamenten zu erleichtern, die der Behandlung schwerwiegender und derzeit nicht ausreichend behandelbarer Erkrankungen dienen können. Es soll das Zulassungsverfahren beschleunigen, um so Patienten wichtige neue Medikamente früher zur Verfügung zu stellen.

"Invasive Aspergillose ist eine lebensbedrohliche Infektion verursacht durch Aspergillus-Schimmelpilze. Es trifft vor allem Patienten mit beeinträchtigtem oder geschwächtem Immunsystem, wie beispielsweise Transplantations- oder Krebspatienten, und ist mit einer hohen Sterblichkeitsrate verbunden. Die Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol in den USA spiegelt das grosse medizinische Bedürfnis wider und ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Basilea und unseren Partner Astellas", kommentierte Prof. Achim Kaufhold, Basileas Chief Medical Officer.

Topline-Daten aus zwei Phase-3-Studien mit Isavuconazol werden für das zweite Halbjahr 2013 erwartet. Dabei handelt es sich um die Phase-3-Zulassungsstudie SECURE, bei der die Sicherheit und Wirksamkeit von einmal täglich verabreichtem Isavuconazol im Vergleich zu zweimal täglich verabreichtem Voriconazol bei der Erstbehandlung invasiver Pilzinfektionen durch Aspergillus-Schimmelpilze untersucht wird, sowie die VITAL-Studie, eine offene ("open-label") Phase-3-Studie mit Isavuconazol zur Behandlung von Patienten mit lebensbedrohlichen invasiven Infektionen durch bisher seltene, aber zunehmend häufiger auftretende Pilze und zur Behandlung von Aspergillose-Patienten mit bereits eingeschränkter Nierenfunktion.

Die Patientenrekrutierung für die ACTIVE-Studie, eine Phase-3-Studie zur Untersuchung von intravenös (i. v.) und oral verabreichtem Isavuconazol im Vergleich zu Caspofungin i. v., gefolgt von oralem Voriconazol zur Behandlung von invasiven Candida-Infektionen, wird bis in das Jahr 2014 hinein fortgesetzt.

Schätzungen zufolge erkranken 5-13 % der Knochenmarkempfänger an invasiver Aspergillose sowie 5-25 % der Patienten, die eine Herz- oder eine Lungentransplantation erhalten, und 10-20 % der Leukämie-Patienten, die sich einer intensiven Chemotherapie unterziehen.¹ Die in Studien gezeigte Sterblichkeitsrate bei Transplantationspatienten mit invasiver Aspergillose liegt zwischen 34 und 58 %.²

Über Isavuconazol

Isavuconazol (Inhaltsstoff: Isavuconazoniumsulfat) ist ein in der Entwicklung befindliches intravenös und oral verabreichbares Breitspektrum-Präparat gegen Pilzinfektionen. In Zusammenarbeit zwischen Basilea und Astellas Pharma Inc. wird Isavuconazol in klinischen Phase-3-Studien zur Behandlung schwerer invasiver Pilzinfektionen untersucht. In vitro und in vivo zeigte der Wirkstoff eine breite Abdeckung von Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus) sowie In-vitro-Aktivität gegenüber weniger häufigen, aber oft tödlich verlaufenden Schimmelpilzinfektionen, beispielsweise durch den Erreger der Mucormykose. In den bisher durchgeführten klinischen Studien erreichte Isavuconazol vorhersagbare Wirkstoffkonzentra­tionen im Körper, was eine verlässliche Dosierung und nach anfänglich intravenöser Gabe einen Wechsel zur einmal täglichen oralen Einnahme erlaubt. Die intravenöse Formulierung von Isavuconazol, das wasserlöslich ist, enthält keine potenziell nierenschädlichen Lösungsvermittler und hat das Potenzial, auch Patienten mit bereits bestehender Einschränkung der Nierenfunktion verabreicht zu werden.

Hey Leute

Wenn Ihr mehr Action im Biotechsektor wollt, dann schaut euch mal BSLN (Basilea) an.

Die sind jetzt einige Tage runter, könnten jetzt wieder etwas steigen.

Die erwarten auch dieses Jahr noch einige Daten und Entscheide, lest euch mal etwas ein.

Vielleicht ein Investment bis gegen den Winter und dann einige Monate vor "Safinamide-Marktzulassung-Entscheid" wieder in Newron rein.

Newron

@Lanker

Ja ich weiss schon, doch da ich bis ende nächster Woche die Position aus abstossen musste wollte ich kein Risiko eingehen. Da ich jetzt endlich wieder auf 0 bin. Ist mir so lieber als mit Minus raus zu müssen. Danke für den Kauf.

Aber ich wünsche euch allen viel Geduld, Durchhaltevermögen und Erfolg mit Newron.

Newron

Hey Leute

Sorry, die Position bei 8.40 ist meine.

Es kommt von meiner Seite her auch nicht mehr dazu. Musste mir den Stopp setzten, da ich nach Jahren wieder auf Null bin und nicht wieder darunter fallen wollte. Also bitte aufkaufen. Habe nur noch eine kleine Position, die ich jedoch liegen lasse.

Newron

Vor einiger Zeit hiess es noch, wir könnten eine Option für neu ausgegebene Aktien lösen, oder so was in der Art. Ich weiss nicht mehr in welchem Zusammenhang dies war, oder ob das nur eine Vermutung war, die hier im Forum aufgetaucht ist.

Wie sieht es aus Heutiger Sicht damit aus? Denn wenn das mit der Option noch hängig ist, muss man ja noch etwas Kohle beiseite haben um da mitzumachen.

Newron

Wenn Newron am Kongress in Juni weitere Daten präsentiert die gut sind, und Zambon bis dahin kein Übernahmeangebot abgegeben hat, könnte das doch auch für Zambon nach hinten gehen.

Für sie wäre es doch der super Gau, wenn sie jetzt Deckeln und dann plötzlich bietet einer mit!

Das einzige was mir etwas Sorgen bereiten sind die detailierten Daten. Also angenommen Zambon wartet auf die Detaillierten Daten, findet dann das die doch nicht so gut sind wie sie erhofft hatten und sie ziehen sich von der Übernahme wieder zurück. Und dann erhält Newron dann auch noch keine Zulassung, egal aus welchen Grund, dann hat Newron zwar etwas Kohle von Zambon, doch dann wird die Aktie vermutlich wieder zusammenbrechen.

Möchte euch ja nicht die Laune vermiesen, doch was passiert, wenn die Daten vor Ende April publiziert werden und dann Negativ ausfallen?

Oder, was passiert, wenn Zambon die Optionen nicht einlöst. (Die Gefahr sehe ich eigentlich nur wenn Punkt 1 Auftritt, sonst hätten Sie ja nichts davon, jetzt "einzusteigen" und dann nicht "richtig" dabei zu sein.)

Newron und Zambon

vereinbaren Option einer strategischen Zusammenarbeit

und Lizenz für Safinamide in Europa und in den USA

- Zambon zeichnet Newron-Kapitalerhöhungen -

Mailand, Italien – 5. April 2012 – Newron Pharmaceuticals S.p.A. („Newron“), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt innovative Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, hat mit Zambon Company S.p.A., der Industrieholding von Zambon (“Zambon”), die Option einer strategischen Zusammenarbeit inklusive Lizenz für Newrons führenden Entwicklungskandidaten Safinamide vereinbart. Safinamide wird derzeit in Phase-III-Studien als Begleittherapie zu Dopaminagonisten und Levodopa bei Patienten mit Parkinson-Krankheit untersucht. Gemäss der Vereinbarung wird Zambon wie nachstehend beschrieben initiale Mittel in Höhe von € 20 Mio. in Newron einschiessen, die auch die Komplettierung der klinischen Entwicklung von Safinamide und die Vorarbeiten des Antrages auf Marktzulassung in Europa und in den USA abdecken.

Gemäss den Vertragsbedingungen wird Zambon von Newron unmittelbar 726‘435 neu auszugebende Aktien zum Marktpreis erwerben, was auf vollständig verwässerter Basis einer Beteiligung von 9.1% entspricht. Zambon wird seine Beteiligung darüber hinaus im Rahmen einer künftigen Kapitalerhöhung von Newron erhöhen.

Daneben zahlt Zambon Newron einen nicht veröffentlichten Betrag für die exklusive Option auf eine Lizenz für Safinamide, die die Forschung, Entwicklung, Herstellung und das globale Marketing mit Ausnahme derjenigen Regionen umfasst, die durch die vor kurzem verkündete Lizenzvereinbarung mit Meiji Seika Pharma abgedeckt werden (Japan und Schlüsselregionen Asiens). Die Option läuft bis Ende April 2012. Nach Ausübung der Option wird Zambon eine Abschlagszahlung an Newron leisten und die Kosten des Abschlusses der Entwicklung von Safinamide und der Vorbereitung und Einreichung des Antrages auf Marktzulassung in Europa und in den US übernehmen. Darüber hinaus hat Zambon – nach Ausübung der Option – Anrecht auf einen Sitz im Verwaltungsrat von Newron.

Newron wird signifikante erfolgsabhängige regulatorische Meilenstein-Zahlungen sowie zweistellige Lizenzgebühren auf zukünftige Verkäufe erhalten.

Die Rückgabe der weltweiten Rechte an Safinamide durch Merck Serono, einer Division für biopharmazeutische Produkte der deutschen Merck KGaA, an Newron erfolgt am 17. April 2012. 2/4

Luca Benatti, CEO von Newron, kommentiert: “Wir sind sehr erfreut, dass Zambon unser Vertrauen und unsere Erwartungen in den Wert von Safinamide für die Behandlung der Parkinsonkrankheit teilt. Newron wird die ausstehenden Entwicklungsarbeiten, die regulatorischen Vorbereitungen und den Antrag auf Zulassung für Zambon durchführen. Wir sind sehr froh, Zambon als langfristigen strategischen Investor an Bord zu haben, und freuen uns auf die Resultate der laufenden Studien MOTION und SETTLE.“

Roberto Consonni, CEO von Zambon, fügt an: „Zambon bestärkt sein Bekenntnis, die Lebensqualität von Patienten zu steigern, und in Safinamide haben wir eine ausser-ordentliche Opportunität als Zusatztherapie zu Dopaminagonisten und Levodopa für Patienten mit Parkinsonkrankheit erkannt. Wir vertrauen auf Newrons umfangreiche ZNS-Expertise, um diesen Wirkstoff für Zambon voran zu bringen Als Zambon sind wir bereit, dieses wichtige therapeutische Feld chronischer Erkrankungen in unsere Pharmastrategie aufzunehmen und zu entwickeln.“

Safinamide

Safinamide ist ein Alpha-Aminoamid-Derivat, das zurzeit als Begleittherapie zur Behandlung von Patienten mit Parkinson im frühen oder späten Stadium mit Dopaminagonisten oder Levodopa entwickelt wird. Es soll über dopaminerge und non-dopaminerge Aktivität verfügen, darunter auch die selektive und reversible Hemmung der Monoamin-Oxidase B (MAO-B), aktivitätsabhängigen Natriumkanal-Antagonismus sowie Hemmung der Glutamatausschüttung in vitro. Laufende Studien sollen zu einem besseren Verständnis der Wirkungsweise von Safinamide bei Parkinson-Patienten beitragen.

Über Newron Pharmaceuticals

Newron Pharmaceuticals S.p.A. (http://www.newron.com) ist ein biopharmazeutisches Unter-nehmen, das sich auf neuartige Therapien für Erkrankungen des Zentralen Nervensystems und Schmerzen konzentriert. Aktuell werden mit Safinamide Phase III-Studien zur Behandlung von Parkinson-Patienten durchgeführt. Newron evaluiert derzeit die weitere klinische Entwicklung von Ralfinamide zur Behandlung von Schmerzen und psychischen Erkrankungen. Zusätzliche Projekte von Newron befinden sich in verschiedenen präklinischen und klinischen Phasen, wie HF0220 für Neuroprotektion, NW-3509 für die Behandlung von Schizophrenie sowie Pruvanserin und Sarizotan für die Behandlung von Erkrankungen des Zentralen Nervensystems. Newron ist in Bresso bei Mailand, Italien, domiziliert. Das Unternehmen ist an der SIX Swiss Exchange kotiert, Symbol NWRN.

Über Zambon Pharma

Zambon ist ein italienisches, multinational tätiges Pharma- und Feinchemikalien-Unternehmen, das sich eine Reputation für qualitativ hochwertige Produkte und Dienstleistungen erworben hat. Zambon wurde 1906 in Vicenza gegründet, wo sich die italienischen Feinchemikalien- und Pharma-Produktionsstätten befinden. Die übrigen Fertigungsbetriebe befinden sich in der Schweiz, Frankreich, China und Brasilien. Zambon ist mit mehr als 2,500 Mitarbeitern in 15 Ländern vertreten. Zambon Company S.p.A. ist die Industrieholding der Gruppe. Zach (Zambon Chemicals) ist ein präferierter 3/4

Partner für API, Auftragssynthese und Generikaproduktion für globale Pharmagesellschaften. Zambon S.p.A. ist die Pharmasparte, die sich hauptsächlich auf den Gebieten von Atemwegserkrankungen, Schmerzen und Frauenheilkunde betätigt. Z Cube ist das Forschungsventure, das neue Technologien inkl. Wirkstoff-Formulierungstechnologien aufspürt. Dank Netzwerken in der internationalen Wissen-schaft hat Zambon „Open Zone“ aufgebaut, einen Forschungs- und Innovations-Campus in Bresso (Mailand). http://www.zamboncompany.com

Ich bin schon vor Jahren in Newron eingestiegen, anno 2010 oder noch früher.

Damals hatten wir 20er Kurse und die Studienergebnisse P2/3 zu Ralfinamide floppten, was dann geschehen ist könnt Ihr euch denken.

Ist die jetzige Situation mit der im 2010 vergleichbar, oder sieht es viel besser aus?

Damals kam die Mitteilung am 6.5.2010 (Seite 16 in diesem Forum)

Danke euch für die Erläuterung!

Newron

Aurum

Ja da hast du natürlich Recht! Da soll mal einer Merck Serono verstehen.

Jetzt nur noch 3 Arbeitstage bis zur AO GV und noch nichts von Biotie gehört.

Bestes Szenario:

Biotie erhöht das Übernahmeangebot, Nalmefene erhölt die Europa-Zulassung, Daten Ralfinamide positiv und dann Partnerschaft mit guten Lizenzkonditionen. Da würden wir ziemlich Kohle machen.

Schlechtestes Szenario:

Biotie zieht das Kaufangebot zurück, Daten Ralfinamide negativ. Da sehe ich kaum noch Zukunft für Newron.

So in etwa TOP oder FLOPP.

Newron

Der Eurokurs sollte nicht unter CHF 1.20 fallen / SNB Mindestkurs-Intervention.

Es war eher mal die Rede, dass die SNB den Mindestkurs erhöhen, also auf 1.25 oder 1.30

Der Zulassungsantrag wird doch erst im Dezember eingereicht, oder nicht? Bis dann der Entscheid kommt, dauert es auch noch eine Weile. Ich denke nicht, dass wir noch vor dem Aktientausch den EU-Entscheid mitkriegen.

Und der Biotie-Kurs scheint sich auch eher gegen Norden zu bewegen, als umgekehrt.

Newron

Wie seht Ihr die Chancen bei Biotie?

Biotie hat ja viele Partnerschaften für die Medikamenten-Entwicklung. Bei einem Flopp erfolgen zwar keine Meilensteinzahlungen, doch für Biotie gibt es keinen Verlust für all die Kosten für die Entwicklung.

Bei Neworon war das ja genau das Gegenteil mit Ralfinamide, das leider gefloppt hat.

Ich denke Biotie ist "stabiler" als Newron, eben wegen den Partnerschaften. Klar wird die Aktie nicht sprungartig steigen wenn sie mit einem Medi erfolg haben, doch ein netter Hüpfer müsste da schon drinn sein.

Aber dass Newron jetzt auf Niveau von "vor der Übernahme" steht kann ich echt nicht begreifen.

Was meint Ihr dazu?

Newron

Wenn der Übernahmepreis bei 5.91 liegt, warum pendelt sich der Kurs dann nicht bei 5.91 ein?

Newron

Ja super ... Ich halte noch Aktien mit EP 20.00, für mich nicht soo toll.

Werden die neuen Aktien auch in CHF handelbar sein, oder nicht?

Actelion

1 Q Zahlen 2011 von Actelion sind draussen:

http://www.actelion.com/en/our…index.page?newsId=1507522