• Ein A-Meeting wir gerne von Biotechs in Anspruch genommen wenn da im Vorfeld ein Clinical Hold eine Refuse-to-file Letter oder ein Safety Problem in der Studie aufgetreten ist. Beim Sarizotan ist mir so ein Problem aber nicht bekannt. Was aber ist, da werden weiterhin an die 80% der Patienten in der verlängerten Stars Studie nach wie vor erfolgreich behandelt. Könnte somit auch ein beschleunigtes Verfahren mit Auflagen bedeuten.

  • Genau efeu;) weber hat mir kürzlich mitgeteilt das eine provisorische zulassung mit gewissen vorgaben möglich sei bei positiven daten. Einige kinder werden ja schon seit über 2 jahren behandelt und auch lange nachbder studie. Die sammeln schon lange weitere daten.....kann sich jeder selber denken ob die wissen ob es wirkt oder nicht....0

  • positiv

    ach wie geil, da kann kommen was will, ihr seht das immer positiv!


    xadago dyskinesia, mehr als 2 jahre verspätet, evi von FDA blockiert, ist ne nummer zu gross für NW und jetzt sari daten bis mindestens mitte nächstes jahr verzögert und der grossteil sieht diese PR wieder als positiv. zumindest gibt euch weber wieder mal die einmalige chance eure körbchen auf zu stellen *wacko*

  • hans im glück hat am 09.12.2019 21:20 geschrieben:

    Quote

    Hier werden lediglich mögliche szenarien diskutiert. Nur du kannst es wieder einmal nicht lassen. Werde erwachsen perlein....

    und wo genau liege ich falsch in meinen aussagen?


    du erinnerst dich aber schon noch wie du und XC mich im 2018 zerlegt habt als ich die sari daten auf 2020 prognostizierte?

  • Das FDA Expedited Program ist

    Das FDA Expedited Program ist ein beschleunigtes Zulassungsverfahren für Arzneimittel der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration).


    Zulassungen von Arzneimitteln sind normalerweise ein mehrjähriger Prozess. Beschleunigte Zulassungsverfahren (engl. für expedited program) der FDA erlauben es, neuartige Medikamente für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten schneller dem Patienten zur Verfügung zu stellen und so Verzögerungen zu vermeiden. Auch können dadurch Krankheiten unter Umständen schneller behandelt werden, wenn es noch keine adäquate Therapie dafür gibt.


    Ziel der beschleunigten Zulassung durch die Behörde ist es, neue Medikamente schneller dem Patienten zugänglich zu machen, um schwere wie lebensbedrohliche Krankheiten besser behandeln zu können. Auch kann die Behandlung von Krankheiten, für die es noch keine adäquate Therapie gibt, mit neuartigen Medikamenten dem Patienten so schneller zur Verfügung gestellt werden.[1] Um zu erkennen, ob ein Medikament schwerwiegende Krankheiten besser therapieren kann, wird der Einfluss z. B. auf die Überlebensrate bestimmt oder beobachtet, ob sich der Verlauf der Krankheit verschlimmert, sollte diese ohne Therapie bleiben.[2] Die FDA unterscheidet vier unterschiedliche beschleunigte Zulassungsarten:[1][2]

    • Fast Track
    • Break Through Therapy
    • Accelerated Approval
    • Priority Review

    Das Pharmaunternehmen stellt einen Antrag bei der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA, um eines der vier beschleunigten Zulassungsverfahren zu erhalten.


    Fast TrackBearbeiten


    Laut Section 506(b) des FD&C Act (Federal Food, Drug and Cosmetic Act; 21 U.S. Code § 356) können neuartige Medikamente eine Fast-Track-Zulassung erhalten, wenn ihnen entweder als Einzelmedikament oder in Kombination mit anderen Medikamenten ein Potenzial zuerkannt wird, um lebensbedrohliche Krankheiten zu behandeln.[3] Dazu können theoretische Überlegungen oder Erklärungen zum Wirkmechanismus basierend auf nicht-klinischen Daten dienen, um eine Fast-Track-Zulassung zu erhalten. Die FDA antwortet dabei innerhalb von 60 Tagen.[1]


    Break Through TherapyBearbeiten


    Laut Section 506(a) des FD&C Act wird einem neuartigen Medikament der Status Break Through Therapy (engl. für ‚Durchbruch in der Therapie‘) zuerkannt, wenn damit schwerwiegende Erkrankungen behandelt werden können und dies bereits in ersten vorläufigen Daten aus klinischen Studien auch gegenüber bisherigen Standardtherapien gezeigt werden konnte.[1] Dabei zeigt das neue Medikament z. B. eine signifikant verbesserte Ansprechrate als das Vergleichspräparat.[1]Beispiele für Medikamente mit dem Status Break Through Therapy sind u. a. Atezolizumabvon Roche, Blinatumomab der Firma Amgen, Ceritinib (LDK378) von Novartis, Ibrutinib von J&J/Janssen, Nintedanib von Boehringer Ingelheim, Pembrolizumab (ehemals Lambrolizumab) von MSD Sharp & Dohme und Sofosbuvir von Gilead Sciences.[4][5] Die FDA antwortet dabei innerhalb von 60 Tagen, ob das Medikament alle Voraussetzungen für eine beschleunigte Zulassung erfüllt.[1] Sind alle Voraussetzungen gegeben, so wird z. B. die Durchsicht der Dokumente beschleunigt, werden vermehrt Besprechungen mit der Behörde angesetzt oder auch Senior Managers und sehr erfahrene Prüfer eingesetzt, um die Marktzulassung zu beschleunigen.[3]Eingeführt wurde die Breakthrough Therapy Designation im Jahr 2012, wobei Obinutuzumab (ehemals Afutuzumab) von Roche der erste monoklonale Antikörper mit dem Status Break Through Designation war, der durch die FDA in 2013 zugelassen wurde.[2][6][7]


    Accelerated ApprovalBearbeiten


    Laut 21 CFR part 314, subpart H, 21 CFR part 601, subpart E sowie Section 506(c) des FD&C Act kann ein Medikament eine beschleunigte Zulassung erhalten, wenn man für ein Medikament den positiven Nutzen eventuell erst nach Jahren feststellen kann, man jedoch bereits einen positiven Nutzen bei einem Surrogatendpunkt (z. B. Labordaten) sieht.[1]Die Zeitspanne bis zur Antwort der FDA ist dabei nicht festgelegt.[1]


    Priority ReviewBearbeiten


    Den Status Priority Review können Medikamente erhalten, die nach einem Refuse-to-file (engl. für ‚Ablehnung einer Einreichung‘) neu eingereicht werden.[2] Auch können Medikamente zur Behandlung oder zur Prävention von bestimmten tropischen Krankheiten diesen erhalten.[1] Die FDA antwortet dabei innerhalb von 60 Tagen.[1]

  • @HiG


    Alles schön und gut. Aber das A Meeting hat ja noch nichts mit deinem Link und dem Expedited Program zu tun...


    Das einzige was bisher sicher ist: Quartal 4 liefert keine Ergebnisse mehr!

  • Ein klarer Zeitplan, wirklich?


    1. Newron bereitet sich auf das Meeting vor, und lädt die FDA ein.
    Dauer: unbekannt


    2. Das Meeting findet statt
    Dauer: 30 Tage nach der Einladung


    3. Newron erhält das Protokoll der Sitzung
    Dauer: 30 Tage nach dem Meeting


    4. Newron macht die Anpassungen (und lässt sie wahrscheinlich von der FDA validieren)
    Dauer: unbekannt

  • Auf zu neuen Tiefen

    Die nächsten Wochen/Monate: bröckel, bröckel..........


    Wie oft hat euch nun Newron schon vera.....?


    Ich weiss nicht, wie ich die Geduld von einigen hier einstufen soll. Soll ich sie bewundern oder ist es Masochismus?

  • ursinho007 hat am 09.12.2019 22:30 geschrieben:

    Quote

    Die nächsten Wochen/Monate: bröckel, bröckel..........


    Wie oft hat euch nun Newron schon vera.....?


    Ich weiss nicht, wie ich die Geduld von einigen hier einstufen soll. Soll ich sie bewundern oder ist es Masochismus?

    Danke Liska das du dich auch noch zu Wort meldest..

  • ursinho007 hat am 09.12.2019 22:30 geschrieben:

    Quote

    Die nächsten Wochen/Monate: bröckel, bröckel..........


    Wie oft hat euch nun Newron schon vera.....?


    Ich weiss nicht, wie ich die Geduld von einigen hier einstufen soll. Soll ich sie bewundern oder ist es Masochismus?

    Ausgerechnet du unterstellst uns Masochismus :)


    Wie läufts eigentlich mit Basilea und Evolva?

  • Ablenkungsmanöver

    HeMu hat am 09.12.2019 23:10 geschrieben:

    Quote

    Wie läufts eigentlich mit Basilea und Evolva?

    Gehört doch nicht in den Newron-Thread, trotzdem ganz kurz: bei Basilea sehr gut, bei Evolva ist noch offen, ob sie den Break-Even erreichen werden. Ausführlicher diskutieren, bitte im entsprechenden Thread.


    Diese Ablenkungsmanöver bringen doch nichts! Ist aber typisch in der heutigen Welt, Trump macht's vor.

  • kleine goldgrube

    Blue_Knight28 hat am 09.12.2019 21:58 geschrieben:

    Quote

    ursinho007 hat am 09.12.2019 22:30 geschrieben:

    Danke Liska das du dich auch noch zu Wort meldest..

    füchslein sagt euch


    wird künftig eine kleine goldgrube ( egal wenn manchmal wasser einbricht)

  • HeMu hat am 09.12.2019 23:10 geschrieben:

    Quote

    ursinho007 hat am 09.12.2019 22:30 geschrieben:

    Ausgerechnet du unterstellst uns Masochismus :)


    Wie läufts eigentlich mit Basilea und Evolva?

    keine panik, nebst evolva hat er mit leclanche bald einen weiteren Pennystock im Depot. überall ist er weit über 50% in der Kreide. aber überall der grosse king spielen. ist er im jahresranking nicht sogar auf dem letzten platz? hmmmm....

  • Wie weiter?

    Gibt ein interessanter Tag heute. Bin gespannt ob diese Meldung ausser die Leser des Cash-Forum sonst noch jemand interessieren wird. Die Volumen werden es uns zeigen.