Santhera Pharmaceuticals

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    Bargain hat am 12.09.2020 11:40 geschrieben:

    Wenn Kinder ab 7 Jahre alt Vamorolone nicht mehr nehmen dürfen, werden die meisten auf Glukokortikoide wechseln.

    Da bei der Vamorolone Studie nur Kinder von 4-7 Jahren rekrutiert wurden, dürften bei einer Zulassung auch nur Kinder von 4-7 Jahren mit Vamorolone behandelt werden?


    Wieso steht dann im Valuationlab Report unter "Vamorolone - Financial Forecast For Duchenne Muscular Dysrophy":


    - Sales Patients Age 4-11 years


    - Sales Patients Age 12-22 years


    ......?

    Bargain hat am 12.09.2020 14:56 geschrieben:

    Das weiss ich nicht

    bargain & jiroen

    bargain & jiroen


    Ich bleibe dabei: Santhera hat zwei Asse im Ärmel. Es muss nur richtig gepokert werden. Das konnten sie bisher nur einmal. Ich hoffe der Eklund kann was. Dem Meier traue ich genau so wenig, wie dem Walker von Evolva.

    Santhera kündigt Publikation zu molekularen Unterschieden von Vamorolone im Vergleich zu Kortikosteroiden an



    Pratteln, Schweiz, 14. September 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass Wissenschaftler der Emory University und Partner ReveraGen Biopharma Inc. neue Daten über den molekularen Wirkmechanismus von Vamorolone im Vergleich zu Standard-Kortikosteroiden (Prednison und Deflazacort) veröffentlicht haben, welche die einzigartigen dissoziativen Eigenschaften von Vamorolone erklären können. Vamorolone befindet sich derzeit in fortgeschrittener klinischer Entwicklung bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit dem Ziel, eine Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung bei Knaben mit DMD zu ermöglichen.



    Die Publikation in den Proceedings of the National Academy of Sciences of the US (PNAS) von Wissenschaftlern der Emory University (Atlanta), der Binghamton University-State University of New York (New York) und ReveraGen Biopharma Inc. [1] führt strukturelle, biophysikalische, computergestützte und biochemische Daten zusammen. Diese Daten erklären die einzigartigen pharmakologischen Eigenschaften von Vamorolone und differenzieren Vamorolone deutlich von Standard-Kortikosteroiden, einschliesslich derer, die derzeit zur Behandlung von Patienten mit DMD eingesetzt werden. Die Publikation ergänzt frühere Veröffentlichungen zu den einzigartigen pharmakologischen Eigenschaften von Vamorolone, einem dissoziativen steroidalen Wirkstoffkandidaten, der in DMD-Mausmodellen die Muskelentzündung verringerte und die Muskelkraft verbesserte [2-4]. Darüber hinaus zeigten erste offene klinische Studien mit Vamorolone eine dosisabhängige Wirksamkeit bei DMD und Messungen von Biomarkern deuteten auf eine bessere Verträglichkeit im Vergleich zu traditionellen Kortikosteroid-Behandlungen hin [5-7].



    Vamorolone und die aktiven Metaboliten von Prednison und Deflazacort wurden verglichen hinsichtlich ihrer molekularen Wechselwirkungen mit dem Zielrezeptor (Glukokortikoid-Rezeptor, GR) und den benötigten Zusatzproteinen (Co-Aktivatoren, Co-Repressoren). Im Vergleich zu Prednison und Deflazacort hat Vamorolone einen Kontaktpunkt weniger mit dem GR, was die Konfiguration der Bindungsstellen der Zusatzproteine verändert. Die Daten zeigen ferner, dass Vamorolone die Co-Aktivator-Bindung durchwegs schwächt, was zur Verringerung der Gen-Transkriptionsaktivitäten führt, die bei Kortikosteroiden mit Nebenwirkungen verbunden sind. Im Gegensatz dazu behält Vamorolone die Co-Repressor-Bindung bei, die für eine Kortikosteroid-typische entzündungshemmende Wirksamkeit notwendig ist. Dies legt nahe, dass Vamorolone ein neuartiger partieller Agonist des GR ist, und erklärt die in Mausmodellen von Entzündungskrankheiten und bei DMD-Patienten beobachteten dissoziativen und vorteilhaften pharmakologischen Eigenschaften.



    „Unsere Studie liefert ein molekulares Modell zum Verständnis der einzigartigen Wirkungsweise von Vamorolone, die es von den Standard-Glukokortikoiden wie Prednison und Deflazacort unterscheidet“, sagte Eric A. Ortlund, PhD, Professor an der Emory University und korrespondierender Autor der Publikation.



    „Wir verstehen jetzt die molekulare Grundlage der dissoziativen Eigenschaften von Vamorolone, welche dafür sorgt, dass die entzündungshemmende Wirkung beibehalten wird, jedoch unerwünschte Nebenwirkungen reduziert sind. Vamorolone ist in fortgeschrittener klinischer Entwicklung und hat das Potenzial, eine Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung bei Knaben mit DMD zu bieten“, sagte Eric Hoffman, PhD, Vice President of Research von ReveraGen BioPharma und Mitverfasser der Studie.

    RE: Link

    Link hat am 14.09.2020 12:43 geschrieben:

    Quote

    Schon längst eingepreist?


    Diese Meldung hat null Effekt...seltsam, nicht? *scratch_one-s_head*

    Bei Santhera haben wir in der Vergangenheit bereits zwei mal erlebt, dass der Kurs erst nach einer Woche auf solche News reagiert hat; dann aber richtig!


    Siehe Mai 2014 und Febr 2019. Träumen dürfen wir dass eine ähnliche Kursreaktion das dritte mal auch kommt!

    NO INVESTMENT ADVICE. My comments do not offer any investment advice and you should not construe them as advice.

    News

    Pratteln (awp) - Das Biopharmaunternehmen Santhera hat neue Langzeitdaten zum Produktkandidaten Vamorolone im Journal PLOS Medicine veröffentlicht. In dieser Publikation wurden Ergebnisse zur Verträglichkeit und Wirksamkeit von Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) veröffentlicht, wie Santhera am Dienstag mitteilte.


    Dabe zeigte sich, dass eine Behandlung mit Vamorolone zu einer Verringerung der unter einer Kortikosteroid-Standardtherapie am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen führte und nachhaltig wirksam war - einschliesslich einer klinischen Verbesserung.


    In der Publikation seien zudem von Fachkollegen begutachtete und detaillierte Open-Label-Daten von bei Patienten mit DMD enthalten, die 18 Monate lang mit Vamorolone behandelt wurden.



    hr/rw

    Hauptsächlich, weil mir mit der Anleihe die Verwässerung durch eine stetig ansteigende Anzahl Aktien egal sein kann. Wie Gertrud schrieb, die müssen sich was attraktives einfallen lassen, wollen sie die Gläubiger loswerden. Wir befinden uns zudem in einer sehr spannenden Phase (SIDEROS, Edasalonexent, Lonodelestat). Wenn ich auf ein Biotech spekulieren will - und das will ich - dann aktuell doch wohl auf San!

    cwebb hat am 23.09.2020 19:12 geschrieben:

    Quote

    Gibt es Meinungen zu catabasis. Wer sieht ihr da vorne, santhera oder catb?

    Alle sind am Bröckeln, auch Catb.


    Warum? Oder tief Luft holen für den Sprung nächste Woche? Was für News könnten kommen?


    Oder überholt Cabt, San? Wer weiss mehr?

    Bargain hat am 25.09.2020 19:34 geschrieben:

    Quote

    Die Vamorolone Studie ist Placebo- und aktiv kontrolliert. Die Edasalonexent Studie ist lediglich Placebokontrolliert.


    Das ist sicherlich kein Nachteil...

    ...für Santhera. So als Ergänzung *biggrin*

    Vamorolone

    Die Standzeit war zwischen mit Vamorolon behandelten und mit Corticosteroid naiven Teilnehmern nicht signifikant unterschiedlich ( p = 0,088; Mittelwert der kleinsten Quadrate [LS] 0,042 [95% CI –0,007, 0,091]).


    (Quelle: PLOS Medicine)


    ... und genau dieser "time-to-stand-test" stellt den einzigen primären Endpunkt bei der pivotalen Phase-2b-Studie dar.


    Könnte dieser spezifische primäre Endpunkt ein Nachteil gegenüber der Edasalonexent P3-Studie sein, welche als primären Endpunkt die "Änderung der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) gegenüber dem Ausgangswert" hat? Der primäre Endpunkt scheint bei Edasalonexent weniger spezifisch gewählt zu sein.


    Was, wenn Vamorolone das primäre Ziel verfehlt, jedoch etliche sekundäre Ziele erreicht?

    Boooooooom!!!!!!

    Santhera stellt Phase-3-Studie SIDEROS und Entwicklung von Puldysa® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ein und setzt Fokus auf Vamorolone



    Santhera wird heute um 13:00 MESZ, 12:00 BST, 07:00 EDT eine Telefonkonferenz durchführen. Details dazu am Ende dieser Mitteilung.


    Pratteln, Schweiz, 6. Oktober 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Beendigung der Phase-3-Studie SIDEROS mit Puldysa® (Idebenon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und abnehmender Atmungsfunktion, die gleichzeitig mit Glukokortikoiden behandelt werden, bekannt. Daten aus einer Interimsanalyse, die vom unabhängigen Data and Safety Monitoring Board (DSMB) durchgeführt wurde, wiesen darauf hin, dass die Studie ihren primären Endpunkt kaum erreichen wird. Infolgedessen wird Santhera die Studie abbrechen, den europäischen Zulassungsantrag zurückziehen und das globale Entwicklungsprogramm für Puldysa beenden. Das Unternehmen beabsichtigt, einen Restrukturierungsplan einzuleiten, der sich auf die Beibehaltung der Schlüsselfunktionen konzentriert, um den DMD-Medikamentenkandidaten Vamorolone zu Patienten zu bringen und die anderen Pipeline-Programme weiterzuführen.



    Auf Basis der jetzt abgeschlossenen Interimsanalyse, bei der auf Wirksamkeit getestet wurde, hat das DSMB empfohlen, die SIDEROS-Studie wegen Vergeblichkeit abzubrechen. Die Interimsanalyse basierte auf dem primären Endpunkt der Studie, der Veränderung der forcierten Vitalkapazität (Forced Vital Capacity % predicted, FVC%p) vom Ausgangswert bis 18 Monate Behandlungsdauer. Das Ergebnis zeigte, dass die Wahrscheinlichkeit, den primären Endpunkt am Ende der Studie zu erreichen, zu gering ist, um eine Fortsetzung der Studie zu rechtfertigen. Das DSMB stellte keine Sicherheitsbedenken fest.



    Santhera wird die SIDEROS-Studie (einschliesslich der Anschlussstudie) beenden und die Studienteilnehmer werden die Behandlung absetzen und die letzten Nachuntersuchungen der Studie abschliessen. Im Anschluss an die Empfehlung des DSMB wird Santhera zudem die Konsequenzen der Beendigung der SIDEROS-Studie auf die laufenden Programme mit erweitertem Zugang mit den entsprechenden Aufsichtsbehörden diskutieren.



    „Wir möchten den Patienten und den Familien sowie den Prüfärzten und medizinischen Fachleuten danken, die an der SIDEROS-Studie teilgenommen haben. Ohne ihr Zutun wären wir nicht in der Lage, die DMD-Forschung voranzubringen“, sagte Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera. „All unsere Bemühungen bei DMD werden sich nun darauf konzentrieren, den kürzlich von ReveraGen lizenzierten, vielversprechenden Medikamentenkandidaten Vamorolone zum nächsten Meilenstein voranzubringen, namentlich dem Vorliegen der 6-monatigen Topline-Daten der Zulassungsstudie VISION-DMD, die wir im zweiten Quartal 2021 erwarten.“



    Im Zusammenhang mit diesem Entscheid beabsichtigt Santhera, eine Restrukturierung des Unternehmens einzuleiten und die Geschäftstätigkeit neu auszurichten, um sich auf die Weiterentwicklung von Vamorolone für DMD, Lonodelestat für zystische Fibrose und andere Lungenkrankheiten sowie auf den gentherapeutischen Ansatz für kongenitale Muskeldystrophie im Entwicklungsstadium zu konzentrieren.