Santhera Pharmaceuticals

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    Puldysa und Vamorolone

    Seit dem Börsengang bin ich ein "kleiner" Santhera Aktionär. Den Ausstieg habe ich 2014 verpasst.


    Mit Puldysa und Vamorolone hat Santhera aber zwei interessante Produkte in der Hand. Ich glaube kaum, dass man die weltweiten Rechte von Vamorolone ohne Grund sichern wollte. Zudem hat Santhera mit Idorsia den bestmöglichen Sparingpartner. Clozel ist ein alter Hase:-)


    Die Chancen standen schon lange nicht mehr so gut, dass die Rechnung schlussendlich doch noch aufgehen könnte.


    Falls widererwarten Puldysa und Vamorolone Fehlgriffe sind, so wird Clozel Santhera in Indorsia integrieren.


    Ich gehe davon aus, dass man bis Ende Jahr mehr wissen wird.

    Sonntagszeitung vs. FuW


    In den vergangenen Tagen haben drei Schweizer Biotech-Unternehmen Schritte zur Sicherung ihrer Zukunft bekannt gegeben. Polyphor und ObsEva konnten frische Gelder auftreiben. Santhera hat die weltweiten Rechte für den Wirkstoff Vamorolone erworben. Sie hat mit der Bezahlung in Aktien einen liquiditätsschonenden Weg dafür gefunden. Alle drei Biotechs sind Hochrisiko-Investments. Im Prinzip ist es hopp oder flop. Die gewichtigsten Meilensteine erwartet in unmittelbarer Zukunft Santhera. Noch vor Ende Jahr sind Daten zu einer zulassungsrelevanten Studie zum erworbenen Vamorolone fällig. Auch der EU-Zulassungsentscheid zu Puldysa wird bald erwartet. Beide Wirkstoffe von Santhera werden zur Behandlung des seltenen Muskelschwunds Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt. Ein Aktienkauf ist ein Hochrisikopoker, denn Santhera verfügt nur noch über wenig Liquidität. Immerhin hat sie zwei Eisen im Feuer, bei denen kurzfristig zentrale Resultate kommen sollten. Ein Totalverlust ist dennoch möglich. Etwas für Spielernaturen wie mich. Kaufen

    Biotechfirma Santhera mit mehr Verlust im ersten Halbjahr


    Das Spezialitätenpharma-Unternehmen Santhera ist im ersten Halbjahr 2020 tiefer in die roten Zahlen gerutscht.


    08.09.2020 07:58


    Auch der Umsatz ging im Vergleich zum Vorjahr zurück. Die Firma will sich weiter auf das Geschäft mit den Medikamentenkandidaten Puldysa und Vamorolone fokussieren und ausreichende Mittel für die weitere Umsetzung der Wachstumspläne sichern.


    Insgesamt verzeichnete das Unternehmen laut einer Mitteilung vom Dienstag ein operatives Ergebnis von -25,9 Millionen nach -22,4 Millionen Franken im Vorjahreszeitraum. Rückläufige Einnahmen infolge Auslizenzierung seien teilweise durch Kostensenkungsmassnahmen kompensiert worden. Dies führte zu einem Reinverlust von 31,8 Millionen nach -26,9 Millionen Franken vor Jahresfrist.


    Dank Sparmassnahmen verringerte sich der operative Gesamtaufwand im ersten Halbjahr um 16 Prozent auf 31,9 Millionen Franken. Die Entwicklungskosten sanken um 8 Prozent auf 17,7 Millionen Franken und widerspiegeln in erster Linie die Kosten für laufende klinische Studien im Spätstadium, einschliesslich der Arbeiten im Zusammenhang mit dem in Europa hängigen Zulassungsantrag für Puldysa. Die flüssigen Mittel belaufen sich Mitte Jahr 19,4 Millionen nach 31,4 Millionen Franken am Jahresende 2019.


    Finanzierungsvereinbarung mit Highbrigde Capital


    Um das Wachstum zu finanzieren, braucht Santhera zusätzliche Mittel. Nach Ende der Berichtsperiode, am 14. Juli 2020, schloss Santhera eine Finanzierungsvereinbarung von bis zu 20 Millionen Franken mit einem von Highbridge Capital Management, LLC, einem bestehenden Investor des Unternehmens, verwalteten Fonds ab. Bis zum 7. September 2020 habe das Unternehmen die erste Tranche von 7,5 Millionen Franken erhalten, von denen 5 Millionen mittels Umtausch in Aktien des Unternehmens zurückgezahlt wurden.


    Weitere Tranchen von bis zu 12,5 Millionen könnten bei Erreichen bestimmter Meilensteine in Anspruch genommen werden. Das im April von der Generalversammlung bewilligte bedingte und genehmigte Kapital wurde teilweise zur Bedienung dieser aktiengebundenen Finanzierungsvereinbarungen verwendet.


    Im zweiten Halbjahr will Santhera den europäischen Markteintritt von Puldysa bei DMD für anfangs 2021 vorbereiten, Vamorolone weiterentwickeln, für das Santhera am 2. September die weltweiten Rechte in allen Indikationen erhalten hat, und zusätzliche Finanzmittel bereitstellen, damit das Unternehmen seine Aktivitäten wie geplant weiterführen könne.


    Für Puldysa will Santhera die Daten aus der geplanten Interimsanalyse der SIDEROS-Studie den europäischen Zulassungsbehörden im 4. Quartal 2020 vorlegen und - vorbehältlich einer positiven Stellungnahme des CHMP im vierten Quartal 2020 - die Markteinführung in Europa für das ersten Quartal 2021 anpeilen.


    Für Vamorolone, den zweiten DMD-Medikamentenkandidaten, rechnet Santhera verzögerungsbedingt durch Covid-19 im zweiten Quartal 2021 mit dem Vorliegen der Top-Line-Daten aus der Zulassungsstudie VISION-DMD.


    Santhera ist auf die Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf fokussiert.


    (AWP)

    FuW - Ersteinschätzung

    https://www.fuw.ch/article/santhera-setzt-weniger-um/


    Liquide Mittel reichen bis Anfang 2021


    Unter dem Strich resultierte im ersten Halbjahr gegenüber der Vorjahresperiode ein etwas höherer Verlust von knapp 32 Mio. Fr. Die Mittel, um die laufenden Ausgaben des Pharmaunternehmens zu decken, haben demgegenüber um 12 Mio. auf noch gut 19 Mio. Fr. abgenommen. Das Geld ist also äusserst knapp.


    Santhera hat im April und im Juli aktienbasierte Finanzierungsvereinbarungen über bis zu 32 Mio. Fr. abgeschlossen, mit Optionen auf eine Erhöhung auf bis zu 44 Mio. Fr. Davon bleiben 15,5 Mio. und die 12-Mio.-Erweiterungsoption. Werden diese Instrumente voll ausgeschöpft, reicht der Cash Runway – die Zeit, bis die Kasse leer ist – schätzungsweise bis Ende des ersten Quartals 2021. Das Unternehmen macht selbst keine Angaben. Zu viel sei von den anstehenden Meilensteinen abhängig, erklärte CFP Andrew Smith am Dienstag an einer Telefonkonferenz.


    Entwicklungsprojekte dauern länger


    Santhera wird aber schon bald eine Anschlusslösung finden müssen. Im Ausblick ist die Bereitstellung weiterer Finanzmittel denn auch eines von drei operativen Zielen für die zweite Jahreshälfte. Die anderen beiden sind die Entwicklungsprojekte für Puldysa und Vamorolone. Beide sollen gegen den erblichen Muskelschwund Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt werden.


    Beide Projekte sollen nun rund ein halbes Jahr länger in Anspruch nehmen als noch zu Beginn des Jahres erwartet. Bei Vamorolone hat die Coronakrise zu Verzögerungen bei der zulassungsrelevanten Phase-IIb-Studie geführt. Statt im vierten Quartal dieses Jahres sollen die Resultate erst im zweiten Quartal 2021 vorliegen. Ein Zulassungsantrag in den USA würde dann Ende des Jahres folgen, in Europa im ersten Quartal 2022.


    Bei Puldysa hat Santhera selbst mit einer Strategieänderung für eine Verzögerung gesorgt. Statt Mitte des laufenden Jahres erwartet sie die Zulassungsempfehlung des europäischen Expertenkomitees für das vierte Quartal. Formell entscheidet die Europäische Kommission, sie folgt in der Regel aber der Expertenmeinung. Das Management um den neuen CEO Dario Eklund hat im Mai eine Fristverlängerung beantragt, um die Daten aus der Interimsanalyse einer Studie an DMD-Patienten einzubeziehen, die bereits mit Glukokortikoiden behandelt werden.


    All-in bei Puldysa


    Eklund hofft, dass das Zwischenresultat eine überragende Wirkung nahelegt. Das würde den vorzeitigen Abbruch der Studie und die vorgezogene Einreichung eines Zulassungsantrags auch für diese grössere Patientengruppe ermöglichen. Sowohl in den USA als auch in Europa könnte das volle kommerzielle Potenzial rund ein Jahr früher als mit der bisherigen Strategie ausgeschöpft werden. Santhera schätzt den Spitzenumsatz für Puldysa in den USA und den fünf grössten europäischen Märkten auf mehr als 500 Mio. $ jährlich.


    Allerdings verzögert sich so auch die potenzielle Zulassung für die kleinere Patientengruppe, die zusätzlich zu Puldysa nicht mit Glukokortikoiden behandelt wird. Für diese Gruppe wurde der Zulassungsantrag eingereicht, der nun verlängert wurde. Ausserdem ist es riskant, auf hervorragende Zwischenresultate zu spekulieren. Für Santhera hängt viel davon ab. Geht der Plan auf, ist sie in einer guten Verhandlungsposition, um die Lizenzrechte für Regionen zu verkaufen, in denen sie nicht selbst aktiv werden will.


    Legen die Zwischenresultate einfach eine Fortsetzung der Studie nahe oder gar einen Abbruch wegen mangelnder Aussicht auf Erfolg, hat Santhera im besten Fall Zeit verloren im Vergleich zum ursprünglichen Zulassungsantrag. Wenn das Expertengremium empfiehlt, Puldysa nicht zuzulassen, dann ist das Unternehmen zu einschneidenden Sparmassnahmen gezwungen, wie CFO Andrew Smith warnte.


    Zwischenresultat bei Vamorolone fällig


    Vermutlich würde Santhera das Puldysa-Programm dann einstellen und sich auf Vamorolone konzentrieren. Eklund hat erst vor einer Woche die Option zum Erwerb der weltweiten Rechte an dem Entzündungshemmer ausgeübt. Erst jetzt kann er potenzielle Interessenten angehen, um Teillizenzen weiterzuverkaufen. Allerdings dürften auch hier die Preise gedrückt bleiben, solange die Daten aus der laufenden Studie nicht vorliegen. Das soll wie erwähnt erst im zweiten Quartal des kommenden Jahres der Fall sein.


    Die Publikation von Zwischenresultaten nach achtzehn Monaten erwartet Eklund aber noch für diesen Monat. Eine weitere Studie, die den Wirkmechanismus genauer darlegt, soll ebenfalls bald folgen. Das könne das Interesse von Anlegern und möglichen Lizenzpartnern steigern, hofft der CEO. Er ist sehr «bullish» für das Potenzial des Wirkstoffs, dessen Marktpotenzial er bei der Indikation DMD für die USA und die fünf grössten EU-Länder ebenfalls auf 0,5 Mrd. $ schätzt.


    Deal braucht Zeit


    Vamorolone könnte dereinst Glukokortikoide bei anderen chronischen Krankheiten ersetzen, bei denen diese Wirkstoffe über eine längere Dauer eingenommen werden müssen. Mit der Zeit treten schwere Nebenwirkungen auf, was bei Vamorolone in den bisherigen Studien deutlich weniger der Fall war.


    Santhera hat die Möglichkeit, die Lizenzrechte für die Entwicklung Vamorolones in anderen Indikationen zu Geld zu machen. Zuerst muss sich der Entzündungshemmer aber bei DMD bewähren. Einen Lizenzdeal noch für dieses Jahr zu erwarten, sei es für Vamorolone, Puldysa oder einen anderen Wirkstoff in der Pipeline, sei nicht realistisch, sagte Eklund. Das sei eine Aufgabe für nächstes Jahr und darüber hinaus. Denn die Verhandlungen bräuchten meist längere Zeit.


    Baldige Aktienkapitalerhöhung wahrscheinlich


    «Finanz und Wirtschaft» geht davon aus, dass Santhera auf einen Kurssprung als Reaktion auf die Zulassung von Puldysa Ende Jahr hofft. Danach könnte sie eine Aktienkapitalerhöhung zu besseren Konditionen durchführen. Mit dem an der vergangenen Generalversammlung zusätzlich autorisierten Kapital könnte sie auf dem gegenwärtigen Kursniveau Geld für nur rund ein halbes Jahr beschaffen. Das Unternehmen hat bekannt gegeben, dass es am Gang an den Nasdaq interessiert ist.


    Santhera sind hoch riskant. Die Fortführung der Unternehmenstätigkeit ist gefährdet, wenn Puldysa nicht zugelassen wird. Weitere Puzzleteile müssen passen, um diese Biotech-Geschichte zu einem Happy End zu führen.


    Bei einem DMD-Marktpotenzial von 1 Mrd. $ der zwei Produktkandidaten und einem aktuellen Börsenwert des Unternehmens von knapp einem Zehntel davon ist aber auch schnell ersichtlich, dass das Aufwärtspotenzial im Erfolgsfall beträchtlich ist. Konzerne wie Roche (ROG 323.05 0.25%) und Novartis (NOVN 80.11 -0.05%) werden an der Börse mit vier- bis fünfmal dem Jahresumsatz bewertet. Für spekulativ veranlagte Investoren sind Santhera eine Überlegung wert.

    NO INVESTMENT ADVICE. My comments do not offer any investment advice and you should not construe them as advice.

    Santhera gibt die vollständige Patientenrekrutierung in ReveraGen’s pivotale VISION-DMD Studie mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt



    Pratteln, Schweiz, 11. September 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt bekannt, dass das Partnerunternehmen ReveraGen Biopharma Inc. die Rekrutierung für die pivotale VISION-DMD-Studie mit Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abgeschlossen hat. Vorbehältlich positiver Studienresultate könnte dies eine Zulassungseinreichung bei der US-FDA im vierten Quartal 2021 ermöglichen mit dem Potential, eine Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung bei jungen Knaben mit DMD zu ermöglichen.



    Die 48-wöchige Phase-2b-Studie VISION-DMD (VBP15-004; clinicaltrials.gov: NCT03439670 [1]) ist als zulassungsrelevante Studie konzipiert, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Vamorolone in oral verabreichten Dosierungen von 2.0 mg/kg/Tag und 6.0 mg/kg/Tag im Vergleich zu Prednison 0.75 mg/kg/Tag und Placebo bei gehfähigen Knaben im Alter von 4 bis <7 Jahren mit DMD nachzuweisen. Klinische Endpunkte zur Wirksamkeit nach der ersten 24-wöchigen Behandlungsperiode sind Muskelkraft und motorische Funktionsergebnisse mit dem Time to Stand Test (TTSTAND) als primärem Studienendpunkt. Zusätzliche Analysen vergleichen verschiedene Verträglichkeitsmarker zwischen den Vamorolone-Dosisgruppen, Placebo und Prednison. Im zweiten, 24-wöchigen Behandlungszeitraum, in dem alle Patienten eine von zwei Vamorolone-Dosierungen erhalten, wird die Beständigkeit der Wirkung geprüft. Im Weiteren zielt die Studie darauf ab, das günstige Verträglichkeitsprofil von Vamorolone zu bestätigen, mit dem Potenzial, eine Alternative zur derzeitigen Standardbehandlung zu bieten. Obwohl Glukokortikoide Teil der derzeitigen Therapieempfehlungen für DMD sind, schränkt ihr Nebenwirkungsprofil deren Einsatz ein.



    Mit der derzeitigen Zahl von 121 aufgenommenen Patienten hat die VISION-DMD-Studie ihr im Voraus geplantes Rekrutierungsziel erreicht. Der letzte Patient dürfte die erste 24-wöchige Behandlungsperiode voraussichtlich im ersten Quartal 2021 abschliessen und mit dem Vorliegen der Top-Line-Daten wird im zweiten Quartal 2021 gerechnet. Vorbehältlich positiver Ergebnisse dieser ersten 24-wöchigen Behandlungsperiode würde dies den Weg für die Einreichung eines Zulassungsantrags bei der US-FDA im vierten Quartal 2021 ebnen.



    Vamorolone hat in den USA und in Europa Orphan-Drug-Designation, von der US-FDA den Fast-Track-Status und die Rare-Pediatric-Disease-Designation sowie den Promising-Innovative-Medicine (PIM)-Status von der britischen Gesundheitsbehörde MHRA. Am 2. September unterzeichnete Santhera Vereinbarungen mit ReveraGen und Idorsia, die Santhera eine exklusive Lizenz für Vamorolone für alle Indikationen weltweit gewähren [2].



    „Wir freuen uns sehr, dass wir die komplette Rekrutierung für unsere Zulassungsstudie mit Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie erreicht haben“, sagte Eric Hoffman, PhD, Vice President of Research von ReveraGen BioPharma. „Im Namen des gesamten Studienteams möchten wir den Patienten und ihren Familien für ihr grosses Engagement danken, mit dem sie dazu beigetragen haben, die klinische Entwicklung von Vamorolone voranzutreiben. Wir danken auch den Prüfärzten und dem Personal der Studienzentren für ihr Interesse und ihren Einsatz, um diese Studie wie geplant abschliessen zu können.“



    „Wir gratulieren ReveraGen zum erfolgreichen Abschluss der Patientenaufnahme in die VISION-DMD-Studie in einer Zeit, in der die Durchführung jeder klinischen Studie für Patienten und Familien, Studienzentren und Studienpersonal eine grosse Herausforderung darstellt“, sagte Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer und Head of Development von Santhera. „Schon aus den vorliegenden Daten vorangegangener Studien ist ersichtlich, dass Vamorolone ein enormes therapeutisches Potential für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie hat, und wir sehen mit Interesse den Ergebnissen der sechsmonatigen randomisierten, Placebo- und Prednison-kontrollierten Periode der VISION-DMD-Studie entgegen.“

    hans im glück hat am 11.09.2020 07:14 geschrieben:

    Quote

    Santhera gibt die vollständige Patientenrekrutierung in ReveraGen’s pivotale VISION-DMD Studie mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt

    Gut...


    Wie Bargain es geschrieben hat:


    Wenn die EMA die Vermarktung von Puldysa im 4. Quartal nicht zulässt, und das ist wahrscheinlich, dann besteht die Möglichkeit, Santhera vor den Ergebnissen von Vamorolone, zu einem sehr niedrigen Kurs zu kaufen.

    jiroen hat am 11.09.2020 06:18 geschrieben:

    Quote

    Wenn die EMA die Vermarktung von Puldysa im 4. Quartal nicht zulässt, und das ist wahrscheinlich, dann besteht die Möglichkeit, Santhera vor den Ergebnissen von Vamorolone, zu einem sehr niedrigen Kurs zu kaufen.

    Ich verstehe eure Überlegungen. Aber wenn Puldysa scheitern würde, wäre doch die Geldbeschaffung noch schwieriger. Eine KE auf diesem Niveau? Vermutlich müsste man es so machen wie Meyer Burger, im Blick behaupten man habe die Medizin erfunden und sowieso 3 Jahre Vorschprung auf die Konkurrenz, oder so. Dann noch die Kurspfleger.....*wacko*

    jiroen hat am 11.09.2020 09:28 geschrieben:

    Könnte es sein das die Daten wieder nicht ausreichend waren und sie deswegen noch die Daten der Sideros abwarten wollen?

    hans im glück hat am 11.09.2020 09:57 geschrieben:

    Quote

    Könnte es sein das die Daten wieder nicht ausreichend waren und sie deswegen noch die Daten der Sideros abwarten wollen?

    Dass die Daten wieder nicht ausreichend waren, ist mehr als sicher. Sonst hätte Santhera den CHMP nicht gebeten, den Überprüfungsprozess zu unterbrechen. Und eine Entscheidung wäre im 2. Quartal 2020 getroffen worden.


    Inwieweit aber erlaubt der CHMP Santhera, neue Ergebnisse aus einer anderen Studie mit einer anderen Zielgruppe (Menschen auf Steroiden) hinzuzufügen? Wird der CHMP letztlich Wert auf diese neuen Ergebnisse legen?


    Nichts ist weniger sicher. Es ist auch möglich, dass Santhera schlussendlich ein neues vollständiges Dossier einreichen muss, welches DELOS und SIDEROS gleichzeitig enthält, wodurch sich eine mögliche Kommerzialisierung um mindestens 1,5 Jahre verzögert.


    Denn vergessen wir nicht: Selbst wenn man die Zwischenergebnisse von Sideros zum aktuellen Eintrag hinzufügt, wird der CHMP im Q4-2020 über den Fall von Patienten entscheiden, die keine Steroide einnehmen. Für die anderen braucht es auf jedem Fall einen zusätzlichen Eintrag.

    @ link & kirschbaum

    @ link & kirschbaum


    Sorry, hab mich wohl nicht klar ausgedrückt. Ich wollte hier nur nachfragen, ob ich die Frage/Antwort von Bob Pooler/Dario Eklund im conference call ab 25 Minuten und 55 Sekunden richtig verstanden habe.


    Fragte Bob Pooler, wann die SIDEROS interim results kommen? Antwortete Dario Eklund, dass diese in der ersten Oktoberhälfte erwartet werden?


    Was ich mich frage:


    Puldysa wird in der SIDEROS Studie an Probanden getestet, welche Glukokortikoid-Steroide einnehmen (Deflacacort oder Prednisolon). Nun, genau diese sollen/könnten in Zukunft durch Vamorolone oder Edasalonexent ersetzt werden. Nehmen wir an, Vamorolone und Edasalonexent werden zugelassenen und bei den Patienten eingesetzt. Darf dann Puldysa bei Personen, welche Vamorolone oder Edasalonexent einnehmen, eingesetzt werden? Oder bräuchte es dazu weitere Studien, um die Verträglichkeit/Wirksamkeit zu testen?


    Kann mir da jemand eine Antwort geben?


    Gruss

    Bargain hat am 12.09.2020 09:38 geschrieben:

    Quote

    Darf dann Puldysa bei Personen, welche Vamorolone oder Edasalonexent einnehmen, eingesetzt werden? Oder bräuchte es dazu weitere Studien, um die Verträglichkeit/Wirksamkeit zu testen?


    Kann mir da jemand eine Antwort geben?


    Gruss

    Beide Medis werden nicht gleichzeitig genommen:


    Vamorolone ist für Kinder zwischen 4 und 7 Jahre alt, in der Phase "Loss of mobility > Loss of ambulation
    Ambition to replace glucocorticoids as standard of care in ambulant patients


    Puldysa ist ab 10 Jahre alt, in der Phase "Loss of ambulation > Need for ventilation"
    Ambition to be first approved drug in non-ambulant patients

    Danke für die Antwort.


    Mir ist bekannt, dass Vamorolone bei jüngeren und Puldysa bei älteren Patienten eingesetzt würde.


    Was ich aber nicht begreife:


    Wenn es zukünftig zu keiner, oder nur sehr geringer Überschneidung der beiden Medikamente kommen würde, weshalb dann die SIDEROS Studie, welche genau diese Kombination testet? Wäre es somit nicht logisch, Puldysa ausschliesslich an Probanden ohne Glukokortikoide zu testen?