Santhera Pharmaceuticals

  • Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten für DMD sind begrenzt, und es besteht ein ungedeckter Bedarf an neuen Therapien. Kortikosteroide, insbesondere Prednison, Prednisolon oder Deflazacort, werden zur Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung eingesetzt. Aus einer klinischen Studie geht hervor, dass Vamorolon die Ergebnisse der Muskelfunktion im Vergleich zu Placebo verbessert. Die Studie umfasste jedoch nur eine kleine Anzahl von Personen und war kurz. Es ist daher ungewiss, ob Vamorolon im Vergleich zu Prednison die Muskelfunktion in ähnlicher Weise verbessert und wie gut es auf lange Sicht wirkt. Die Erkenntnisse deuten darauf hin, dass Vamorolon im Vergleich zu Prednison wahrscheinlich die Zahl der Nebenwirkungen verringert, aber in welchem Ausmaß, ist ungewiss. Außerdem wurden in die Studie nur Personen aufgenommen, die noch keine Behandlung gegen DMD begonnen hatten. Es ist also ungewiss, wie gut Vamorolon bei Menschen wirkt, die bereits Kortikosteroide erhalten haben. Es gibt keine Vergleiche mit anderen Kortikosteroiden. Aufgrund der Unsicherheiten in der klinischen Evidenz und im ökonomischen Modell ist es nicht möglich, die wahrscheinlichsten Kosten-Effektivitäts-Schätzungen für Vamorolon zu ermitteln. Daher ist eine weitere Modellierung erforderlich, und Vamorolon wird nicht empfohlen.

    (Übersetzung)


    1 (nice.org.uk)

    NATIONAL INSTITUTE FOR HEALTH AND CARE
    EXCELLENCE


    Agamree/Vamorolon wir von NICE.uk nicht empfohlen.

  • Diese Aussage verwundert mich. FDA, EMA und MHRA (UK) haben das Medikament gegen DMD uneingeschränkt zugelassen.


    Jetzt kommt ein Institut und empfiehlt das Medikament nicht. Hat dieses Institut besser gearbeitet als FDA EMA und MHRA zusammen?


    Die Aussage, dass Agamree nur an Patienten getestet wurde die vorher keine Behandlung mit Cortison Präparaten bekommen haben stimmt auch nicht.

  • Diese Aussage verwundert mich. FDA, EMA und MHRA (UK) haben das Medikament gegen DMD uneingeschränkt zugelassen.


    Jetzt kommt ein Institut und empfiehlt das Medikament nicht. Hat dieses Institut besser gearbeitet als FDA EMA und MHRA zusammen?


    Die Aussage, dass Agamree nur an Patienten getestet wurde die vorher keine Behandlung mit Cortison Präparaten bekommen haben stimmt auch nicht.

    ein völliger witz. auch die studie von 24 Wochen ist doch nicht zu kurz. unglaublich....!!

  • Wenn ich es richtig verstehe es ist kein endgültiges Dokument (Draft guidance consultation).


    Wieso kursiert so ein Dokument im Internet?

  • Wenn ich es richtig verstehe es ist kein endgültiges Dokument (Draft guidance consultation).


    Wieso kursiert so ein Dokument im Internet?

    steht ja auch vertraulich und es ist erst provisorisch noch vor der Publication

    Auf jeden Fall steht ja schon mal der hohe Preis drin. Somit hat Sann mit einem hohen Preis den "Poker" gestartet. Finde das ganze recht positiv. Nach dem 7. Mai wissen wir sicher mehr.

    :love: :love: :love: 8) 8) 8) :love: :love: :love:

  • steht ja auch vertraulich und es ist erst provisorisch noch vor der Publication

    Auf jeden Fall steht ja schon mal der hohe Preis drin. Somit hat Sann mit einem hohen Preis den "Poker" gestartet. Finde das ganze recht positiv. Nach dem 7. Mai wissen wir sicher mehr.

    :love: :love: :love: 8) 8) 8) :love: :love: :love:

    Danke! Ich hoffe, dass Du Recht behältst mit Deiner positiven Einstellung.


    Ich bin aktuell immer noch „Neutral“. Leider sehe ich immer noch zu viele Herausforderungen die Santhera zu bewältigen braucht.