Relief

@ FinallyB

Zumindest bei mir ist das nicht die Motivation zum Schreiben. Aus Anfängern werden nur Erfahrene, indem sie persönliche Erfahrungen machen. Nur Wissen, nicht Erfahrung, kann man sich anlesen.
Und Anleger, die nur Nestle, Roche und Microsoft kaufen würden, sind nicht in Aktienforen unterwegs.
Also kein Mitleid und keine Schadenfreude, sondern immer wieder Anstoss zum kritischen selber Denken.

Ich kann die Aufregung nicht finden, da wurde wohl entfernt, was nicht in die Kammer passt. Aber weil Du auf das Nachbar-Forum anspielst doch eine Bemerkung dazu, die man einfach überprüfen kann:
Es ist erstaunlich, dass in einem Forum wo man sich erst seiner DD rühmt und später stets "Quelle?" ruft, wenn jemand (nur) aus seinem Verstand zitiert, die eigentliche Urquelle zu einer Aktie, die Kommunikation der Firma selber, weitgehend ungenutzt bleibt oder sogar aktiv gecancelt wird. Lieber wird aus YF, Telegram, VLab und Youtube zitiert.
Natürlich werden auch wir, indem wir hier schreiben, Teil des Social Media, und so gerne ich selber manchmal etwas Gift verspritze so sehr sollte es z.B. die CS Analysten zu Sorgfalt und Höchstleistung motivieren, wenn ihr Urteil im MBT Thread von den Usern zerrissen wird.
Andererseits ist es definitiv nicht so, dass der Schwarm in den Social Media die treffendste Beurteilung und damit die beste Quelle bildet.

Nur darauf wollte ich im letzten RLF Post (und einigen davor seit Sept 2020) mal wieder hinweisen, denn bei der gewaltigen Macht der Social Media halt ich das für wichtig. Darüber solle sich eigentlich niemand aufregen können.

Also:
Wenn ich in eine Firma investiere, weil ich an das Potenzial und das Management glaube, sollte die Firmenkommunikation meine erste Quelle sein.
Wer aber sicher ist, mehr als das Management zu wissen, sollte nicht investieren, sondern wahrscheinlich eine eigene Firma gründen.

Eine Unternehmenskommunikation, auch zwischen den Zeilen, richtig zu lesen, kann man mit etwas Übung lernen. Ich schreib deutlich, wenn mir was nicht passt, aber ReliefTherapeutics finde ich die Kommunikation angesichts der doch sehr einzigartigen Umstände und der hohen Belastung der letzten 2 Jahre gut.

Und weil heute "Acer" Tag ist:
Aus der offiziellen Kommunikation schliesse ich, dass mit EINSTELLIGEN jährlichen Mio Beiträgen zum EBIT aus diesem Deal mit Acer gerechnet wird.
Jetzt könnte man das RT Management "basher" schimpfen und Ravicti Sales Zahlen zitieren.
Und weiter persönliche Erfahrung aufbauen.

oblomov hat am 09.06.2022 11:24 geschrieben:

Quote

Ich bin ebenfalls erstaunt über die Dynamik in den Foren. Im paralleln Forum hatte ich eine Umfrage gemacht, wer denkt, dass Aviptadil für RLF mit einer Chance von mehr als 50% zu einem Gamechanger wird. Über 50 meinten JA, rund 15 Nein, was ja eigentlich der Marktsituation seit geraumer Zeit diametral gegenübersteht.

Bob Dylan hatte in seinem World-War-III-Blues folgendes Zitat in der letzten Strophe:

Half of the people can be part right all of the time
Some of the people can be all right part of the time
But all of the people can't be all right all of the time
I think Abraham Lincoln said that
I'll let you be in my dreams if I can be in yours
I said that

Unter dem Strich hat niemand, auch nicht "die Hälfte der Leute", immer Recht und das Träumen bleibt ein wichtiger Teil des Engagements. Und am besten träumt es sich zusammen...

Indes lohnt sich auch das Lied mal anzuhören...sowas ist immer aktuell.

Beste Grüsse

Oblomov

Display More

Guten Morgen Oblomov,

warum hast Du Deine Umfrage nicht gleich hier gemacht? Wäre vielleicht glaubwürdiger und leichter nachvollziehbar. KR, Tech

Hallo Tech

Ja, das kann man, ist aber etwas mühsamer (keine Like-Buttons). Kannst Du mir erklären, warum Du der Meinung bist, dass eine Umfrage im Cash-Forum glaubwürdiger ist, als im investoren.team?

LG Oblomov

oblomov hat am 10.06.2022 11:33 geschrieben:

Quote

Hallo Tech

Ja, das kann man, ist aber etwas mühsamer (keine Like-Buttons). Kannst Du mir erklären, warum Du der Meinung bist, dass eine Umfrage im Cash-Forum glaubwürdiger ist, als im investoren.team?

LG Oblomov

Hallo Oblomov,

weil es in dem Fall für alle hier nachvollziehbar und nachweisbar wäre. So muesste man sich Blind darauf verlassen das Deine Aussagen aus der 2. Hand auch richtig interpretiert wurden....

Relief-Partner NRx scheitert mit US-Antrag auf Therapiedurchbruch für Aviptadil

Der Relief-Partner NRx hat in den USA einen Rücksetzer erlitten.

13.06.2022 07:45

Die US-Gesundheitsbehörde FDA werde dem Corona-Kandidaten Zyesami (Aviptadil) nicht den Status Therapiedurchbruch erteilen, teilte Relief am Montag unter Verweis auf eine entsprechende NRx-Mitteilung mit.

Der US-Partner von Relief Therapeutics hatte den Antrag laut Mitteilung eingereicht, nachdem man für den Corona-Kandidaten bei bestimmten Covid-19-Patienten gute Ergebnisse erzielt hatte.

(AWP)

Adler hat am 07.03.2022 14:22 geschrieben:

Quote

Adler hat am 14.01.2022 10:58 geschrieben:

Seit meinem letzten Post am 13. Januar 2022 sank der Firmenwert von CHF 362 Mio. auf CHF 230 Mio., satte 130 Mio. weniger in knapp zwei Monaten. Jetzt könnte man ja sagen: ui, der Krieg, der Rechtsstreit oder ui der böse JJ.... Nein, davon sollte man sich nicht ablenken lassen, denn selbst diese CHF 230 Mio. Marktkapitalisierung sind noch deutlich zu viel und das wird Richtung 180 Mio. korrigieren und von da dann auf unter 100 Mio.

Ein Patent ohne realistisch absehbaren Umsatz ist leider nahezu wertlos und Ihr wisst ja, was ich lange sage: das Akquisitionszeug ist lange nicht so viel wert, wie so mancher denkt (das Verhältnis von bezahltem PREIS und WERT wird krass schlecht sein, wenn die Zahlen mal publiziert sind). Etwas überrascht bin ich, dass Teilzeit-Ram noch den Chef spielt, hätte ich nicht gedacht, dass er sich so lange halten kann. Auf der anderen Seite verdient der ja ganz ordentlich, egal wie schlecht die Geschäfte laufen. Aber so lange ihm die Aktionäre die Stange halten und jeden noch so sinnlosen Antrag befürworten (bspw. die Entlohnungen), so lange wird sich das auch nicht ändern und die Bude bleibt völlig erfolglos.

Mein Schlusssatz steht am Anfang heute (für jene, die es immer noch nicht kapiert haben: ich habe kein Interesse an steigenden oder sinkenden Relief Kursen).

Display More

Seit meinem letzten Post am 07. März 2022 sank der Firmenwert von CHF 230 Mio. auf 135 Mio., satte 95 Mio. weniger in drei Monaten. So weit, so gut. Aviptadil ist aufgrund Studien-Stopp sowie Nichterteilung Therapiedurchbruch mindestens in den kommenden fünf Jahren nicht kommerzialisierbar. Wenn überhaupt: BP macht ja einen grossen Bogen darum, die hätten sich das längst gekrallt, wenn man damit Geld verdienen könnte. Und sonst gibt das Portfolio nichts her, was zu einer signifikant steigenden Marktkapitalisierung führen könnte.

Ganz im Gegenteil: die Covid-Aviptadil-Kurs-Phantasie ist nun «fast» raus. Aber nur «fast», denn ich sehe an dieser Firma rein gar nichts, was eine Firmenbewertung von CHF 135 Mio. rechtfertigen würde. Mit diesen Umsätzen (siehe Halbjahresbericht und dann eben mal 2) kann Relief selbst mit ganz viel Phantasie gar nicht mehr als max. 50-70 Mio. wert sein. Selbst wenn das ACER-Zeug von der FDA freigegeben wird (woran ich nicht glaube), so wird sich daran nicht so viel ändern wie es bräuchte, um hier eine Wertsteigerung zu erzielen.

Die Finanzierung dieses mittlerweile gewaltigen Firmenapparates ist auch nur bis zur Nasenspitze sichergestellt. Da wird es ziemlich bald eine Personalreduktion und ein sattes Einsparprogramm (man entlohnt sich ja fürstlich für diese Nichtleistung in Bezug auf Aviptadil) geben müssen. Ich gehe von einer weiteren Halbierung der Marktkapitalisierung und damit auch des Aktienkurses aus. Und wenn sie halbwegs mittel- bis langfristig überleben wollen, dann wird es eine weitere KE geben. Man lebt schliesslich seit zwei Jahren von diversen Kapitalerhöhungen und viel Geld ist nicht mehr übrig, andere in dieser Höhe notwendigen Einnahmen sind nicht abzusehen. Relief ist nach wie vor kein Kauf, trotz knapp 90% Kursverlust in den letzten 12 Monaten.

Verzögerung

Gemäss der aktuellen adhoc Meldung von Relief und der Zusammenfassung von cash (siehe: https://www.cash.ch/news/top-n…ef-aktie-verliert-1977530 ) gibt es für Relief nun auch keinen mittelfristigen Umsatz.

Eine potentielle Genehmigung für das Medikament von Acer rückt damit in weite Ferne.

Schade, nun ist auch dieser Strohhalm geknickt.

NRx scheitert mit US-Antrag auf Notfallzulassung

Relief-Partner NRx scheitert mit US-Antrag auf Notfallzulassung für Zyesami

Der Relief-Partner NRx hat in den USA einen weiteren Rücksetzer erlitten. Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat eine Notfallzulassung für den Corona-Kandidaten Zyesami (Aviptadil) erneut abgelehnt.

01.07.2022 16:03

Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat bereits mehrfach die Zulassung von Zyesami als Notfallmedikament abgelehnt. Der Entscheid komme "nicht unerwartet", wird NRx-Interims-CEO Robert Besthof zitiert, zumal die FDA dem Mittel kürzlich schon den Status Therapiedurchbruch verweigert habe.

NRx werde nun die Optionen für Zyesami bei Covid-bedingtem Atemversagen und anderen Lungenerkrankungen prüfen, sobald die vollständigen Daten vorlägen, erklärte das Unternehmen.

(AWP)

FinallyBecomeIndependent hat am 21.06.2022 15:55 geschrieben:

Quote

Gemäss der aktuellen adhoc Meldung von Relief und der Zusammenfassung von cash (siehe: https://www.cash.ch/news/top-n…ef-aktie-verliert-1977530 ) gibt es für Relief nun auch keinen mittelfristigen Umsatz.

Eine potentielle Genehmigung für das Medikament von Acer rückt damit in weite Ferne.

Schade, nun ist auch dieser Strohhalm geknickt.

Immer wieder deine Fakes.

ACER hat nichts mit RLF-100 und der COVID-Geschichte zu tun und läuft unabhängig weiter. Wie kann man nur so einen "Schwachsinn" schreiben?

gertrud hat am 04.07.2022 09:30 geschrieben:

Quote

Hast Du den Post auch gelesen und verstanden? Wo macht er die Verbindung Acer - RLF100?
Ich finde, er hat recht: Ein auch vom RLF Managment erwarteter Mittelfristumsatz wird jetzt bestenfalls verspätet kommen.

Dachte, man hat Dir anderenorts inzwischen ein Minimalniveau an Umgangston beibebracht.

Hier: "Eine potentielle Genehmigung für das Medikament von Acer rückt damit in weite Ferne".

Und die Cash-Meldung ist vom 21.06.2022 datiert. Also schon eine Weile her. Warum wird die jetzt nach der 3. NRX Ablehung, welche übrigens vorhersehbar war, wieder aufgewärmt? Will hier jemand bewusst den Kurs drücken?

Lesen und Verstehen

HellBoy99 hat am 04.07.2022 11:25 geschrieben:

Quote

gertrud hat am 04.07.2022 09:30 geschrieben:

Hier: "Eine potentielle Genehmigung für das Medikament von Acer rückt damit in weite Ferne".

Und die Cash-Meldung ist vom 21.06.2022 datiert. Also schon eine Weile her. Warum wird die jetzt nach der 3. NRX Ablehung, welche übrigens vorhersehbar war, wieder aufgewärmt? Will hier jemand bewusst den Kurs drücken?

Mein Beitrag bezog sich am 21. Juni auf die verpasste Zulassung von Acer. Ich habe mit keinem Wort einen Zusammenhang mit Aviptadil gemacht.
Gertrud ist in der Lage, Texte zu lesen, zu verstehen und Zusammenhänge zu erkennen.

Und statt der Wahrheit ins Gesicht zu schauen und zu erkennen, das Relief keinen grossen Marktwert mehr hat, faselst Du wieder von einer Verschwörung, dass jemand aktiv den Kurs drücken möchte.

Versuch es mal mit Fakten...

FinallyBecomeIndependent hat am 04.07.2022 12:58 geschrieben:

Quote

HellBoy99 hat am 04.07.2022 11:25 geschrieben:

Mein Beitrag bezog sich am 21. Juni auf die verpasste Zulassung von Acer. Ich habe mit keinem Wort einen Zusammenhang mit Aviptadil gemacht.
Gertrud ist in der Lage, Texte zu lesen, zu verstehen und Zusammenhänge zu erkennen.

Und statt der Wahrheit ins Gesicht zu schauen und zu erkennen, das Relief keinen grossen Marktwert mehr hat, faselst Du wieder von einer Verschwörung, dass jemand aktiv den Kurs drücken möchte.

Versuch es mal mit Fakten...

Danke.... könnten meine Worte sein

HellBoy99 hat am 04.07.2022 11:25 geschrieben:

Quote

Will hier jemand bewusst den Kurs drücken?

da lese ich mal einwenig cash foren nach und stosse auf diesen post das wird das post of the month, ach die bösen sind wieder aktiv

Relief-Aktie steigt um 40 Prozent

Quote

Pharma - Relief und Partner Acer erhalten Patent in China https://t.co/Gcay4LjWlH pic.twitter.com/lwjeel3NBm

— cash (@cashch) July 8, 2022

Am breiten Markt steigen Relief Therapeutics stark - +40 Prozent. Ein Patent kann das forschende Medizinunternehmen in China vermelden. Auch die zuletzt gefragte Aktie von u-Blox (+10,4 Prozent) ist deutlich im Plus. Deutlicher im Plus stehen auch Ems-Chemie (+1,1 Prozent). Das Analysehaus Research Partners sieht den Kurs um rund ein Drittel steigen und empfiehlt neu statt "Halten" ein "Kaufen".

+++

Relief-Tochter APR erwirbt neue Darreichungsform zur Behandlung von PKU

Die Relief-Tochter APR Applied Pharma Research hat die weltweiten Rechte für eine neue Darreichungsform zur Behandlung der Stoffwechselkrankheit Phenylketonurie (PKU) von der britischen Meta Healthcare erworben. Die Rechte gelten jedoch nicht für Grossbritannien. Finanzielle Details gab Relief nicht bekannt.

13.07.2022 07:56

Die Darreichungsform ist laut einer Mitteilung vom Mittwoch bereits von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassen worden. Im Rahmen der Vereinbarung wird Meta ein Technologietransferpaket bereitstellen. Relief wiederum werde klinische Studien durchführen, sowie sich um die Herstellung, Zulassung und Vermarktung in den USA und der EU kümmern.

Ein IND-Antrag (Investigational New Drug) werde demnächst bei der US-Zulassungsbehörde FDA eingereicht, schreibt Relief weiter. Die Marktzulassung in den USA soll in der ersten Hälfte des Jahres 2023 beantragt werden. Mit der Produkteinführung in den USA und der EU rechnet das Unternehmen ein Jahr später.

cg/hr

(AWP)

Relief-Partner Acer reicht US-Zulassungsantrag für Harnstoffzyklus-Medikament erneut ein

Der US-Partner Acer des Biotechunternehmens Relief Therapeutics hat seinen Zulassungsantrag bei der US-Gesundheitsbehörde FDA erneut eingereicht.

18.07.2022 08:16

Anfang Juni hatte das Unternehmen auf den ersten Zulassungsantrag einen sogenannten "Complete Response Letter" erhalten.

Acer sei der Ansicht, in dem neu eingereichten Antrag für ACER-001 alle von der FDA angesprochenen Punkte vollständig berücksichtigt zu haben, teilte Relief Therapeutics am Montag mit. Konkret hatte die FDA bemängelt, dass sie keine zufriedenstellende Inspektion des externen Verpackungsherstellers durchführen konnte.

Acer habe die Behörde nun darüber informiert, dass der externe Verpackungshersteller für die Inspektion bereit sei, hiess es in der Mitteilung von Relief weiter. ACER-001 soll bei Patienten eingesetzt werden, die an einer Harnstoffzyklusstörungen leiden.

Forte wird Chefin des neuen Bereichs Gentherapie

In einer separaten Meldung gab Relief ausserdem bekannt, dass Serene Forte zur Chefin der Sparte Gentherapie ernannt wird. Sie soll den Vorstoss den Gruppe in den neuen Anwendungsbereich leiten. In der neu geschaffenen Position berichtet sie an den VR-Präsidenten Raghuram Selvaraju.

Forte arbeitete den Angaben zufolge zuletzt als Chief Scientific Officer bei RCP Bio. Dort war sie für die Entwicklung von Therapeutika für seltene Krankheiten und Gentherapie verantwortlich.

Relief Therapeutics hat zuletzt diverse Rückschläge bei der Entwicklung neuer Produkte erlitten, etwa mit dem Corona-Kandidaten Aviptadil. Und zuletzt genügte ein Zulassungsantrag für den Wirkstoff ACER-001 zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen der US-Gesundheitsbehörde FDA nicht.

(AWP)

Relief Therapeutics einen Schritt weiter bei Nasdaq-Kotierung

Das Biotechunternehmen Relief Therapeutics ist nun ein meldepflichtiges Unternehmen gemäss dem amerikanischen "Securities Exchange Act". Denn die US-Börsenaufsicht SEC hat ein sogenanntes "Registration Statement" von Relief Therapeutics für wirksam erklärt, wie das Unternehmen am Donnerstag mitteilte.

21.07.2022 08:13

Die Schritte sind Teil der laufenden Bemühungen von Relief, American Depositary Receipts (ADRs) an der Nasdaq-Börse zu kotieren. Noch ist allerdings unklar, ob Relief in der Lage ist, die Voraussetzungen für eine solche Kotierung zu erfüllen und ob die Nasdaq den Antrag auf Kotierung dann auch tatsächlich genehmigt.

Ram Selvaraju, der Verwaltungsratspräsident des Unternehmens, liess sich derweil trotzdem bereits optimistisch zitieren: Die Registrierung von Relief als meldepflichtiges Unternehmen in den USA sei ein entscheidender Schritt in Richtung des Ziels, die ADRs an der Nasdaq zu kotieren, sagte er laut Communiqué.

kw/rw

(AWP)

Relief-Partner Acer kommt mit erneutem US-Zulassungsantrag für ACER-001 weiter

Der US-Partner Acer des Biotechunternehmens Relief Therapeutics kommt mit seinem erneut eingereichten US-Zulassungsantrag einen Schritt weiter. Die US-Gesundheitsbehörde FDA habe den angepassten Antrag zur Prüfung angenommen, teilte Relief am Donnerstag mit.

28.07.2022 08:04

Anfang Juni hatte Acer auf den ersten Zulassungsantrag für ACER-001 einen sogenannten "Complete Response Letter" erhalten. ACER-001 soll bei Patienten eingesetzt werden, die an einer Harnstoffzyklusstörungen leiden.

Die FDA habe den 15. Januar 2023 als Zieltermin für den Zulassungsentscheid (Prescription Drug User Fee Act) festgesetzt, hiess es in der Mitteilung weiter.

Konkret hatte die FDA in ihrem Schreiben bemängelt, dass sie keine zufriedenstellende Inspektion des externen Verpackungsherstellers durchführen konnte. Acer wiederum hatte daraufhin die Behörde darüber informiert, dass der externe Verpackungshersteller für die Inspektion bereit sei.

hr/jb

(AWP)

Aus der FUW

Relief Therapeutics: Das Biotech-Unternehmen Relief Therapeutics (RLF 0.0340 -7.10%) denkt darüber nach, einen zusätzlichen Patentschutz für seinen Hoffnungsträger RLF-100 (Aviptadil) zu beantragen. Grund dafür sind vielversprechende erste Stabilitätsdaten für eine neue Formulierung des Wirkstoffs.

https://www.fuw.ch/fuw-report-…er-fuw-morgen-report-2500

Orphan-Drug-Status für ACER-001 in EU!

Relief Therapeutics und Acer Therapeutics geben bekannt, dass die Europäische Kommission die Orphan Drug Designation für ACER-001 bei Ahornsirup-Urin-Krankheit erteilt hat

Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden bietet die Möglichkeit einer bis zu 10-jährigen Marktexklusivität in der EU nach der behördlichen Genehmigung

GENF, SCHWEIZ und NEWTON, MA - 12. August 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief) und sein Kooperationspartner Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) (Acer) gaben heute bekannt, dass die Europäische Kommission ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden in der EU für die potenzielle Behandlung von Patienten mit Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD) erteilt hat. ACER-001 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) im Jahr 2014 für MSUD als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.

"Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden durch die Europäische Kommission ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für das ACER-001-Programm, der die wichtige Rolle bestätigt, die ACER-001 unserer Meinung nach bei der potenziellen Behandlung mehrerer seltener Krankheiten spielen wird", erklärte Dr. Raghuram (Ram) Selvaraju, Vorsitzender des Verwaltungsrats von Relief. "Wir freuen uns auf die weitere Entwicklung von ACER-001 bei MSUD und Harnstoffzyklus-Störungen.

"Wir freuen uns sehr, dass wir sowohl in den USA als auch jetzt in der EU den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden erhalten haben, was den dringenden Bedarf an einer zugelassenen Behandlung für MSUD unterstreicht", sagte Adrian Quartel, MD, FFPM, Chief Medical Officer von Acer. "Derzeit besteht die einzige Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit MSUD in einer lebenslangen, eiweißarmen Diät, die jedoch nach wie vor ein hohes Risiko für eine Vielzahl lebensbedrohlicher Komplikationen birgt.

Der Orphan-Drug-Status wird Arzneimitteln zur Behandlung oder Vorbeugung einer lebensbedrohlichen oder chronisch schwächenden seltenen Krankheit zuerkannt, deren Prävalenz in der EU nicht mehr als 5 von 10 000 beträgt und für die es entweder keine derzeit zugelassene Präventions- oder Behandlungsmethode gibt oder die für die von der Krankheit Betroffenen einen erheblichen Nutzen haben. Die Ausweisung bietet bestimmte Vorteile für ACER-001, einschließlich der Möglichkeit einer bis zu zehnjährigen EU-Marktexklusivität nach der Zulassung, falls diese erteilt wird, einer Ermäßigung der EMA-Antragsgebühren und des Zugangs zur Unterstützung des Studienprotokolls.

Gründe für die Behandlung mit ACER-001 bei MSUD

Mehrere Studien zur Bewertung von Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit Harnstoffzyklusstörung (UCD) deuten darauf hin, dass die Behandlung mit Natriumphenylbutyrat mit einer selektiven Verringerung der verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) einhergeht, obwohl die Proteinzufuhr in der Nahrung angemessen eingeschränkt ist.1,2,3,4 Die Analyse der Daten einer multizentrischen Längsschnittstudie mit 553 UCD-Patienten, die mit Natriumphenylbutyrat behandelt wurden, zeigte, dass Natriumphenylbutyrat die BCAA im Plasma von Patienten mit UCD verringerte und als Therapie bei der Ahornsirup-Urin-Krankheit und anderen häufigen komplexen Erkrankungen mit Dysregulation des BCAA-Stoffwechsels dienen könnte.2

Auf der Grundlage dieser klinischen Beobachtung untersuchten Forscher des Baylor College of Medicine das Potenzial einer Behandlung mit Natriumphenylbutyrat zur Senkung der BCAA und der entsprechenden verzweigtkettigen α-Ketosäuren (BCKA) sowohl bei gesunden Probanden als auch bei Patienten mit MSUD. Die Prüfer stellten fest, dass Natriumphenylbutyrat bei einer dreitägigen Verabreichung eine statistisch signifikante Verringerung des Leucinspiegels bei allen drei gesunden Probanden und bei drei der fünf MSUD-Patienten, die an der Studie teilnahmen, bewirkte.5

Im November 2020 wurden Studienergebnisse zur Bewertung der Wirkung von Natriumphenylbutyrat bei der Behandlung einer akuten metabolischen Dekompensation bei pädiatrischen MSUD-Patienten (n=10) von Forschern der Medizinischen Fakultät der Universität Istanbul-Cerrahpasa in der Fachzeitschrift Journal of Pediatric Endocrinology and Metabolism veröffentlicht, die eine signifikante Senkung der Leucinwerte bei MSUD-Patienten mit einem akuten Anfall zeigten.6 Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Natriumphenylbutyrat in Kombination mit einem Notfallprotokoll mit anderen aktiven Arzneimitteln sicher verabreicht werden kann, und sprechen für weitere Untersuchungen des potenziellen klinischen Nutzens über das Notfallprotokoll hinaus.

Originallink: https://www.relieftherapeutics…og-detail/?newsID=2320831